蓝鸟生物公司在2023年4月24日宣布向美国美国食品药品监督管理局(FDA)提交lovotibeglogene autotemcel(Lovo-cel)的生物制品许可申请(BLA ),这是一种针对镰状细胞病的研究性基因疗法，用于12岁及以上有血管闭塞病史的镰状细胞病(SCD)。BLA其中还包括一项优先审查的请求，如果获得批准，FDA对申请的审查将从提交之日起缩短至6个月，而标准审查时间为10个月。
如果获得批准，lovo-cel将是该公司获得FDA批准的第三种用于罕见遗传疾病的离体基因疗法，也是FDA批准的第二种用于遗传性血红蛋白疾病的基因疗法。
Lovo-cel是一种研究性的一次性基因疗法，旨在将修饰形式的β-珠蛋白基因的功能副本添加到患者自身的造血干细胞中。这导致抗镰状血红蛋白的产生，降低镰状血红蛋白的比例，从而减少镰状红细胞、溶血和其他并发症。
BLA提交的资料包括来自1/2期HGB-205研究的数据(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02151526)，正在进行的1/2期HGB-206研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02140554)和3期HGB-210研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04293185)。
基于HGB-206 C组队列中36名患者的疗效结果，平均随访时间为32个月，以及HGB-210研究中两名患者的疗效结果，每名患者随访时间为18个月。在HGB-206 C组队列中，lovo-cel治疗导致大多数评估患者抗镰状血红蛋白的持续产生和严重血管闭塞事件的完全缓解。BLA提交的资料还包括在整个lovo-cel项目中接受治疗的50名患者的安全性数据，包括6名随访6年或更长时间的患者。
在BLA提交的资料中，接受治疗的患者的大多数不良事件归因于潜在的镰状细胞病或白消安预处理。与lovo-cel相关的非严重不良事件包括两名患者(4%)的输液反应，即热潮红和血压下降。
FDA此前已授予lovo-cel孤儿药物指定、快速通道指定、再生医学高级治疗指定和罕见儿科疾病指定用于治疗镰状细胞病。
目前，lovo-cel临床开发计划包括已完成的1/2期HGB-205和正在进行的1/2期HGB-206和3期HGB-210研究。此外该公司也在进行一项长期的安全性和有效性随访研究(LTF-307)，用于在蓝鸟生物赞助的临床研究中接受lovo-cel治疗的患者。
参考来源：Bluebird bio submits Biologics License Application (BLA) to FDA for lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) for patients with sickle cell disease (SCD) 12 years and older with a history of vaso-occlusive events. News release. April 24, 2023.
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