杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的遗传疾病，患者大多为男性，会导致肌肉无力和进行性肌肉萎缩且随着时间的推移，杜氏病患者将出现行走和呼吸问题。这种疾病主要是由体内某些基因突变引起的。目前没有特效药，无法完全治愈，但是通过治疗可以减缓疾病进程并延长患者的生命。
Avidity生物科学公司于2023年4月24日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准AOC 1044的快速通道指定，用于治疗具有服从外显子44跳过(DMD44)的突变的杜氏肌营养不良症(DMD)。目前，还没有针对外显子44的杜氏肌营养不良症疗法获得批准。
AOC 1044正在对DMD44患者进行1/2期EXPLORE44临床试验评估，旨在评估AOC 1044在健康志愿者和具有服从外显子44跳过的DMD突变(DMD44)的参与者中的作用。该试验将评估静脉注射单次和多次递增剂量AOC 1044的安全性、耐受性、药代动力学和药效作用。
该公司计划在2023年下半年分享EXPLORE44试验的健康志愿者部分的结果。
除此之外，Avidity公司还在杜氏肌营养不良症领域中还有2个临床开发项目，即：AOC 1001、AOC 1020
AOC 1001旨在治疗1型强直性肌营养不良(DM1)患者，目前正处于1/2期开发阶段，正在进行MARINA和MARINA-OLE试验。
AOC 1020旨在治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)患者，目前正处于1/2期开发阶段，正在进行FORTITUDE试验。
参考来源：Avidity Biosciences granted FDA Fast Track designation for AOC 1044 for treatment of Duchenne muscular dystrophy mutations amenable to exon 44 skipping. News release. Avidity Biosciences. April 24, 2023.
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