2023年第二季度：5个值得关注的新药在美国审查中

[ 人气:98 | 日期: 2024-04-09 | 返回 | 打印 ]

从一种新的局部基因治疗到一种多途径靶向心力衰竭药物，2023年第二季度充满了令人期待的新药动态。在截至6月的数十项美国食品和药物管理局(FDA) PDUFA决定日期中，有少数首创的治疗方法、新型药剂和具有精细适应症能力的常见药物。

以下是未来3个月值得注意的5个PDUFA日期。

用于复发性艰难梭菌的SER-109：4月26日

Seres Therapeutics公司的口服药物SER-109是新兴的艰难梭菌活体微生物组治疗类别的候选药物，之前得到了3期ECOSPOR IV试验的关键数据的支持，其中只有6.5%的接受治疗的患者在8周时报告了1次艰难梭菌复发，而9.7%的患者报告了≥2次复发。

营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)的B-VEC：5月19日

KrystalBiotech的局部应用的基因疗法最初被授予PDUFA日期为1月5日，但由于该公司提交了与该药物相关的最新制造信息，该日期被推迟到5月19日。

这种罕见皮肤病的独特候选药物在美国皮肤病学会(AAD)2022年年会上受到关注，当时研究人员展示了第3阶段数据，显示接受B-VEC治疗的患者在3个月和6个月时实现伤口完全愈合的比例明显高于安慰剂(P<0.005)。

用于心力衰竭(HF)的Sotagliflozin：5月23日

去年7月，FDA接受了Lexicon Pharmaceuticals的双重SGLT-1和2抑制剂的新药申请(NDA)，其依据是随机、双盲SOLOIST-WHF试验数据，该数据显示，在最近因心力衰竭恶化住院的二型糖尿病接受治疗的患者中，sotagliflozin+标准治疗与重大不良心血管事件(MACE)的显著减少相关。

Mavacamten用于NYHA II-III级阻塞性肥厚性心肌病(oHCM)：6月16日

BMS的首创的肌球蛋白抑制剂最初于2022年4月获批用于治疗症状性oHCM，目前正在扩大适应症，以减少患者对间隔缩小疗法(SRT)的需求。间隔缩小治疗方案通常需要心内直视手术或间隔消融术。

在ACC 2022上发表的VALOR-HCM试验的结果证明，接受mavacamten超过16周的oHCM患者中SRT的资格降低。

用于湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME)的Aflibercept 8mg：6月27日

FDA在2月份接受了Regeneron公司的aflibercept 8mg的生物制品许可申请（BLA），该申请基于PULSATE和PHOTON试验针对各自适应症的支持数据。与标准剂量aflibercept注射液（8周给药）相比，每项试验的8毫克aflibercept治疗组（12周和16周给药）中的大多数患者实现了非劣等视力增益的主要终点。

玻璃体内注射治疗的灵活给药方案是抗VEGF治疗非常受欢迎的标准方案。这是一类用于慢性黄斑疾病的一线药物，但也容易导致患者依从性和对频繁给药的焦虑。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。