美国食品和药物管理局(FDA)已批准CSL Behring公司的用于Hizentra（皮下免疫球蛋白[人]20%液体）的新型50mL/10gm预充式注射器。新的50mL/10gm预充式注射器预计将于2024年初上市。
这是首款也是唯一一款采用即用型预充式注射器的免疫球蛋白(Ig)治疗药物，具有各种规格以满足患者的需求。目前，Hizentra有5mL/1gm、10mL/2gm和20mL/4gm预充式注射器，以及5mL/1gm、10mL/2gm、20mL/4gm和50mL/10gm小瓶。
2010年，该皮下注射免疫球蛋白最初被批准，适用于治疗2岁及以上儿童和成人原发性免疫缺陷(PI)患者的替代疗法。这是一种免疫系统的遗传缺陷，例如，先天性或X连锁无丙种球蛋白血症、常见变异型免疫缺陷、Wiskott-Aldrich综合征和严重的联合免疫缺陷，会导致患者频繁和严重的感染。
在获得批准后，于2018年3月获得了新的适应症，作为预防慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)成人神经肌肉残疾和损伤复发的维持疗法。这是一种罕见的神经系统疾病，会导致虚弱、瘫痪和感觉障碍。
该药物作为慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病患者的治疗每周给药一次，而原发性免疫缺陷患者每天输注一次，最多每2周输注一次。
在美国进行的一项临床试验中，49名成人和儿童原发性免疫缺陷患者接受了治疗，其中38名接受了皮下免疫球蛋白的疗效分析。最初，患者每月接受免疫球蛋白静脉内输注(IGIV)治疗，然后转为每周一次皮下免疫球蛋白。
没有报告严重的细菌感染，任何感染的年感染率为2.76次/年。需要使用抗生素的患者总数为27人，因感染而无法工作或上学的天数为71天，住院总天数为7天。
在疗效期间，与IGIV相比，皮下免疫球蛋白的平均谷水平增加了24.2%，这说明皮下免疫球蛋白的剂量比之前的IGIV剂量增加了49%。
在欧洲对51例原发性免疫缺陷从每月IGIV转换为皮下免疫球蛋白的成人和儿童患者进行了类似研究，其中没有患者发生严重的细菌感染，感染的年化率为每名患者5.18次感染。
在一项3期试验中，在172名先前接受过IGIV治疗的成年慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病患者中研究了皮下免疫球蛋白0.4g/kg和0.2g/kg与安慰剂的对比。慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病复发或退出研究是疗效终点，由调整后的炎症性神经病变原因和治疗评分与初始相比至少增加1分来确定。
在考虑停药和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病复发时，两种皮下免疫球蛋白剂量均优于安慰剂。
值得注意的是，仅考虑复发时，皮下免疫球蛋白剂量明显优于安慰剂，0.4g/kg皮下免疫球蛋白的慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病复发率为19.0%，0.2g/kg皮下免疫球蛋白为33.3%，安慰剂为56.1%。
此外，接受皮下免疫球蛋白0.4g/kg、皮下免疫球蛋白0.2g/kg和安慰剂的患者中，分别有81%、67%和44%的患者在长达24周的时间内没有复发。
在临床试验中，至少5%的患者报告的不良事件是局部反应、头痛、腹泻、疲劳、背痛、恶心、上呼吸道感染、皮疹、呕吐、瘙痒、偏头痛、腹痛、关节痛、跌倒、和鼻咽炎。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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