东部时间2023年4月18日，致力于将细胞转化为强大疗法的细胞疗法先驱Gamida Cell Ltd宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Omisirge (omidubicel-onlv)用于患有恶性血液病的12岁及以上成人和儿童患者，这些患者计划在清髓性预处理后进行脐带血移植，以减少中性粒细胞恢复的时间和感染的发生率。
Omisirge是一种经过大幅改良的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法，用于加速体内中性粒细胞（白细胞亚群）的恢复，并降低感染风险。此前，Omisirge曾获优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。
根据Gamida Cell公司新闻稿称，Omisirge是首款基于全球性随机3期临床研究获批的同种异体干细胞移植疗法。
异基因造血干细胞移植为恶性血液病提供了潜在的治疗选择，包括急性髓细胞性白血病、急性淋巴细胞性白血病、慢性髓细胞性白血病和骨髓增生异常综合征。
什么是血癌、干细胞移植？
血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种不正常的细胞生长往往开始于骨髓。血癌占美国每年所有癌症病例的10%左右。血癌可能是致命的，根据多种因素，包括诊断出的血癌的具体类型，其存活率各不相同。
干细胞移植是血液癌症的常见治疗方法。它涉及将健康的干细胞植入体内，帮助恢复血细胞的正常产生和功能。健康干细胞的来源之一是脐带血。通常在接受这种移植之前，患者将接受一系列治疗，以清除他们自己的干细胞并为新干细胞做好准备。这个过程可能包括接受放疗或化疗等疗法，这些治疗可能会削弱个体的免疫系统，因而经常发生严重且潜在致命的感染。
关于Omisirge
Omisirge是以单次静脉注射形式给药，由脐带血中的人类同种异体干细胞经过处理并与烟酰胺（维生素B3的一种形式）培养而成。每个剂量都是针对特定患者制备，含有来自预先筛选捐赠者的健康干细胞，亦即干细胞来源并非患者而是其他的健康个体。
目前，Omisirge已在美国移植中心上市，以满足合适患者的需求。
Omisirge的安全性和有效性
Omisirge的安全性和有效性获得一项随机、多中心试验的支持，该试验比较了在12岁至65岁之间受试者中，Omisirge移植与一般脐带血移植在避免移植感染的效力。试验共招募了125名血癌确诊患者。疗效的评估是基于受试者中性粒细胞（一种帮助保护机体免受感染的白细胞）恢复所需的时间以及移植后产生感染的发生率。
在随机接受Omisirge治疗的受试者中，87%的受试者在使用该疗法后的中位12天内达成中性粒细胞的恢复，而在随机接受脐带血移植的受试者中，83%的受试者在中位22天内达成中性粒细胞的恢复。在移植后100天内，接受Omisirge治疗的受试者中有39%出现了细菌或真菌感染，而在接受脐带血移植的对照组受试者中，该比例为60%。
至于安全性，与Omisirge相关的最常见不良反应包括感染、移植物抗宿主病（GvHD）和输注反应。接受Omisirge治疗的患者应监测输液反应、移植物抗宿主病、移植综合征、移植失败、严重感染或罕见的遗传疾病从供体细胞传播的迹象和症状，以及继发性恶性肿瘤的终身监测（可从原始部位扩散的癌症或治疗后出现的癌症）。
注意的是，FDA提醒，使用Omisirge治疗有可能引起严重的副作用，在评估使用该产品的风险和益处时必须考虑到这一点。与所有获批的脐带血产品类似，标签上带有黑框警告，主要针对输液反应、移植物抗宿主疾病（GvHD，当捐赠者的骨髓或干细胞攻击移植物接受者时发生的一种情况）、移植综合征（以非感染性发烧和皮疹为特征）和移植失败（当新细胞不能产生白细胞、红细胞和血小板时发生）。
参考来源：
[1]FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation. Retrieved April 17, 2023 from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell
[2]Gamida Cell’s Allogeneic Cell Therapy Omisirge® (omidubicel-onlv) Receives FDA Approval. Retrieved April 17, 2023 from https://investors.gamida-cell.com/news-events/press-releases/news-release-details/gamida-cells-allogeneic-cell-therapy-omisirger
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