REGENXBIO Inc于2023年4月11日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经授予RGX-202快速通道指定，用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)。
新闻稿称，这是这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)的潜在一次性基因疗法。
杜氏肌营养不良症(Duchenne)是一种罕见的遗传疾病，由负责制造dystrophin的基因突变引起，dystrophin是一种对肌肉细胞结构和功能至关重要的蛋白质。杜氏病患者体内功能性肌营养不良蛋白的缺乏会导致肌肉收缩过程中的细胞损伤，导致肌肉组织中的细胞死亡、炎症和纤维化。杜氏病的初始症状包括肌肉无力，通常在幼年时就很明显，通常在5岁时诊断出来。随着时间的推移，杜氏病患者会出现渐进性肌肉无力，最终丧失行走能力。呼吸和心脏肌肉也受到影响，导致呼吸困难和需要呼吸机辅助，以及心肌病的发展。然而，目前没有治愈杜氏综合症的方法。
RGX-202被设计为递送一种新的微营养蛋白的转基因，该微营养蛋白包括在天然存在的营养不良蛋白中发现的C-末端(CT)结构域的功能元件。临床前研究表明，CT结构域的存在可以将几种关键蛋白质募集到肌肉细胞膜上，从而提高营养不良小鼠对收缩诱导的肌肉损伤的肌肉抵抗力。其他设计特征，包括密码子优化和减少CpG含量，可能会改善基因表达，提高翻译效率和降低免疫原性。RGX-202旨在使用NAV AAV8载体(一种在许多临床试验中使用的载体)和一种充分表征的肌肉特异性启动子(Spc5-12)，支持基因在整个骨骼肌和心肌中的递送和靶向表达。
目前，RGX-202的AFFINITY DUCHENNE I/II期试验正在进行并招募患者；预计将在2023年下半年报告初步试验数据 。
参考来源：REGENXBIO receives FDA Fast Track designation for RGX-202, a novel gene therapy candidate for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. News release. REGENXBIO. Accessed April 11, 2023.
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