武田公司于2023年4月11日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了HYQVIA（人正常免疫球蛋白(10%)，重组人透明质酸酶）的一项补充生物制剂许可申请(sBLA)，扩大至2至16岁患有原发性免疫缺陷(PI)的儿童。HYQVIA最初于2014年获得批准，用于治疗成人原发性免疫缺陷。
此前，HyQvia已于2013年5月获欧盟批准，作为一种替代疗法，用于原发性免疫缺陷综合征及伴有继发性低丙种球蛋白血症和反复感染的骨髓瘤或慢性淋巴细胞白血病成人患者（≥18岁）的治疗。
HyQvia由人正常免疫球蛋白（IG，10%）和重组人透明质酸酶（hyaluronidase）组成的皮下免疫球蛋白疗法，透明质酸酶有利于IGSC的分散和吸收。HyQvia是获批用于原发性免疫缺陷症治疗的首个每月一次的皮下注射免疫球蛋白，每月仅需皮下注射一次，且在单个注射部位即可提供全部的治疗剂量。目前，大多数PI患者需在医院接受静脉输液治疗，而在HyQvia之前的皮下注射IG药物，需要每周或每2周注射一次，且每次注射时需在多个位点注射。
对于2-16岁的儿科患者而言，HYQVIA皮下免疫球蛋白疗法可以为医疗保健提供者和家庭提供了一种作为静脉注射或更频繁皮下给药的替代方案，减少患者给药频率。
FDA批准HYQVIA用于治疗儿科患者的PI是基于一项关键的、前瞻性、开放标签、非对照的3期临床试验的证据，该试验包括44名年龄在2至16岁之间的PI患者。当所有受试者在试验中完成12个月的参与(一年的观察)时，对数据进行分析。
数据显示，不同年龄组的谷免疫球蛋白G (IgG)水平没有临床意义上的差异。在为期12个月的试验期间，HYQVIA在急性严重细菌感染(aSBIs)的发生率(主要终点)方面表现出有效性。每年平均aSBI发生率为0.04，在统计学上显著低于(单侧99%置信区间上限为0.21，p<0.001)每名受试者每年少于一次aSBI的预定义成功率，这有利于HYQVIA治疗患有PI疾病的儿科受试者的疗效。HYQVIA在本研究中的疗效通过每位受试者的总体感染率得到进一步证实，这与关键临床研究中获得的结果一致。每个受试者-年的所有感染率平均为3.20，95%置信区间的上限为4.05。中期数据分析结果显示，所有受试者均完成了为期12个月的研究(一年的观察期)，表明其安全性与成人相似。
至于安全性，在临床试验中超过5%的患者中观察到的最常见的不良反应是:局部不良反应，包括疼痛、红斑、水肿和瘙痒，以及全身不良反应，包括头痛、针对重组人透明质酸酶(rHuPH20)的抗体形成、疲劳、恶心、发热和呕吐。
参考来源：Takeda receives FDA approval to expand the use of Hyqvia® to treat primary immunodeficiency in children. News release. Takeda. Accessed April 11, 2023.
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