甲状腺眼病（甲亢突眼，TED）是成年人最常见的眼眶病之一，属于自身免疫性疾病。 Tepezza(teprotumumab-trbw)是一种全人单克隆抗体和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂，是美国第一种也是唯一一种治疗TED的药物。该药物的最初批准是基于包括疾病持续时间为9个月或以下且疾病活动性较高的患者在内的2、3期研究数据。
目前，针对甲状腺眼病的治疗选择非常有限。Tepezza治疗通过提供替代的非手术治疗选择，可使患者免于需要多次侵入性手术。
4月10日，Tepezza研发公司Horizon Therapeutics公布了其在慢性甲状腺眼病中的4期试验，该试验旨在评估该药物在疾病较轻的特定患者群体中的使用情况。
该研究最新顶线结果积极且具有统计学意义，数据支持了Tepezza在无论疾病状况或持续时间如何的各种甲状腺眼病患者中的疗效。
这项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心试验临床标识符为NCT04583735，评估了Tepezza(n=42)与安慰剂(n=20)在疾病持续时间为2-10年且疾病活动水平较低的成人中的疗效、安全性和耐受性。
在4期试验的研究受试者中，甲状腺眼病的平均持续时间为5.2年，平均临床活动评分(CAS)为0.4。患者按2:1随机分配接受Tepezza 10mg/kg进行第一次静脉内(IV)输注，然后每3周20mg/kg进行7次额外输注或安慰剂。主要终点是研究眼中眼球突出从起始到第24周的变化。
结果显示，使用Tepezza治疗符合主要终点，证明第24周时与安慰剂相比，眼球突出度分别降低如下：
*眼球突出减少（意向治疗）：2.41mm对比0.92mm(P=0.0004)；
*眼球突出减少（根据研究方案）：2.44mm对比0.69mm(P=0.0006)。
在第24周，意向治疗人群中眼球突出应答者的比例（定义为与起始相比研究眼突出减少2毫米或更多的患者百分比；关键次要终点）分别为62%和25%(P=0.0134)，在符合方案人群中分别为63%和7%(P=0.0008)。试验期间未观察到新的安全信号。
根据新闻稿，Horizon Therapeutics计划在未来的医学大会上展示数据，并在未来发表在同行评审的医学期刊上。
参考来源：‘Horizon Therapeutics plc Announces Positive Topline Data from TEPEZZA® (teprotumumab-trbw) Phase 4 Clinical Trial in Patients with Chronic/Low Clinical Activity Score (CAS) Thyroid Eye Disease (TED)’，新闻发布。Horizon Therapeutics plc；2023年4月10日发布。
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