Lennox-Gastaut综合征（LGS），是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早，幼儿时期起病，发作形式多样，智力发育受影响，治疗较困难，这种疾病好发于1-8岁的儿童期，以神经发育障碍和顽固性弛缓性、强直性和全身性癫痫发作为特征，是一种严重的癫痫类型。
Marinus Pharmaceuticals公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)于2023年3月22日批准ganaxolone作为孤儿药用于治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）。该公司预计在2023年第二季度启动第二代ganaxolone制剂的多剂量递增研究，并计划在今年下半年完成LGS的临床项目设计。
Ganaxolone是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸(GABA ),一种受体阳性调节剂，旨在通过抑制引起癫痫发作的异常放电来调节大脑活动。
Marinus Pharmaceuticals首席监管和质量保证官、PharmD的Kimberly McCormick表示:“这是ganaxolone的第七个孤儿药名称，我们认为这加强了它作为包括LGS在内的罕见癫痫和癫痫发作疾病的创新治疗选择的潜力。“我们期待着与FDA和LGS社区密切合作，在未来几个月内最终确定我们的临床开发计划，并致力于继续探索ganaxolone的开发途径，使更多患者受益。”
在治疗Lennox-Gastaut综合征方面，此前美国FDA于去年3月底批准了Fintepla （芬氟拉明）口服溶液用于治疗2岁及以上患者与Lennox-Gastaut综合征 (LGS) 相关的癫痫发作。该药是一种液体制剂的低剂量芬氟拉明，可通过调节血清素受体和sigma-1受体活性来降低癫痫发作频率。
目前，Ganaxolone以商品名Ztalmy销售，用于治疗2岁及以上患者中与细胞周期蛋白依赖激酶样5 (CDKL5)缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。
值得一提的是，Ztalmy是美国FDA批准的第一个专门用于治疗CDD的药物。此前，FDA已授予Ztalmy治疗CDD的孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）。
参考来源：Marinus Pharmaceuticals receives FDA Orphan Drug designation for ganaxolone in the treatment of Lennox-Gastaut syndrome. News release. Marinus Pharmaceuticals. Accessed March 22, 2023.
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