FDA将Evkeeza的批准范围扩大至患有HoFH的5至11岁年幼儿童

据Regeneron制药公司于3月22日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已扩大对Evkeeza(evinacumab-dgnb)的批准，作为其他降脂疗法的辅助药物，用于治疗5至11岁纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童。
 

该批准将该药物扩大到用于5至11岁的儿童。此前，Evkeeza于2021年2月被FDA批准作为12岁及以上HoFH患者的辅助药物。现在，Evkeeza是第一个适用于年仅5岁患者的血管生成素样3(ANGPTL3)抑制剂，用于控制HoFH导致的高水平低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。

纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 是一种罕见的遗传性疾病，可导致低密度脂蛋白胆固醇水平异常升高和动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的发生。降脂疗法是治疗高水平低密度脂蛋白胆固醇（俗称“坏”胆固醇）最常用的药物。
 

Evkeeza是一种完全人源性的单克隆抗体，可结合并阻断血管生成素样3(ANGPTL3)的功能，血管生成素样3是一种抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和内皮脂肪酶(EL)并调节循环脂质(包括LDL-C)的蛋白。
 

 

该批准基于一项由三部分组成的单臂非盲试验(NCT04233918)的数据，该研究评估了evinacumab在14名HoFH儿科患者（平均年龄9岁）中的疗效和安全性，这些患者被纳入试验的B部分。

患者的平均LDL-C水平为264mg/dL；86%的患者使用他汀类药物，93%的患者使用ezetimibe，50%的患者使用LDL单采术，14%的患者使用lomitapide。

 

除了持续24周的降脂治疗外，患者每4周静脉注射evinacumab 15mg/kg。主要终点是LDL-C从初始到第24周的变化。关键的次要终点包括evinacumab对其他脂质参数的影响。

 

结果显示，evinacumab达到了主要终点，显示第24周时LDL-C平均降低了48%（95%CI，-69，-28）。此外，观察到其他关键次要终点显着降低，包括载脂蛋白B（-41%；95%CI，-59，-24）、非高密度脂蛋白胆固醇（-49%；95%CI，-68、-30)和总胆固醇(-49%;95%CI,-65,-33)。LDL-C的降低在不同的初始特征中是相似的，包括年龄、性别、有限的LDLR活性、联合脂蛋白分离术的治疗以及联合背景降脂药物治疗。

 

evinacumab在5岁及以上患者中的安全性与在成人和12岁及以上儿童患者中观察到的安全性一致。报告的最常见不良反应是口咽痛、上腹痛、腹泻、头痛和鼻咽炎。

 

参考来源：

‘FDA Approves First-in-class Evkeeza® (evinacumab-dgnb) for Young Children with Ultra-rare Form of High Cholesterol’，新闻发布。Regeneron Pharmaceuticals, Inc.；2023年3月22日发布。

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