Alagille综合征是具有表型特征的慢性胆汁淤积的最常见原因，是一种累及多系统的显性遗传性疾病。该病可累及多个器官，肝脏、心脏、骨骼、眼睛异常及特殊面容是该病最常见的临床表现。绝大多数患者在一岁前被诊断患有ALGS，Livmarli的上市将为他们在Alagille综合征（ALGS）之旅的开始阶段引入一种治疗方法提供机会，目的是降低血清胆汁酸，减轻瘙痒带来的沉重负担。目前，Livmarli口服溶液用于治疗ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒的年龄从一岁降至三个月。
据Mirum Pharmaceuticals公司2023年3月14日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准扩大了Livmarli（maralixibat）口服溶液的适应症范围：用于治疗3个月大的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。
值得一提的是，Livmarli (maralixibat)是一种每日口服一次的回肠胆汁酸转运体(ibat)抑制剂，也是唯一经FDA批准用于治疗与Alagille综合征相关的胆汁淤积性瘙痒的药物。此前，Livmarli已获得ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC） 2型的突破性治疗称号，以及ALGS、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁的孤儿称号。
一项对1至15岁患者(N=31)的研究证据支持了对年轻患者的有效性，该研究包括18周的开放标签治疗，随后是4周的安慰剂对照随机停药期，以及随后的26周开放标签治疗期。
安全性是根据一项开放性、多中心研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04729751)的数据确定的。研究结果显示，在3个月至小于12个月的患者和大于12个月的患者中，安全性、耐受性和药代动力学相似。
Livmarli报告的最常见不良反应包括腹泻、腹痛、呕吐、脂溶性维生素缺乏、肝功能异常、消化道出血和骨折。
目前，Livmarli在美国用于治疗年龄3个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症，在欧洲为2个月及以上。Mirum公司也正在其他罕见胆汁淤积性肝病(包括胆道闭锁)的后期临床研究中进行评估。此前，Livmarli已获得ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC） 2型的突破性治疗称号，以及ALGS、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁的孤儿称号。
参考来源：Mirum announces label expansion for Livmarli in the United States to include infants three months of age and older. News release. Mirum Pharmaceuticals. March 14, 2023.
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