百时美施贵宝于2023年3月3日宣布，欧盟委员会(EU)已授予Rebrozyl(luspatercept，罗特西普)完全上市许可，用于治疗成人患者非输血依赖性(NTD)β地中海贫血相关的贫血。因此，Rebrozyl现在已在所有欧盟成员国、挪威、冰岛和列支敦士登获得批准。
值得一提的是，此次批准Rebrozyl，表明是在欧盟获批的第三个适应症，该药物此前在欧盟已被批准用于治疗与输血依赖性β地中海贫血和输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征相关的贫血。
Luspatercept是一种来源于人激活素受体IIb型(ActRIIb)的重组融合蛋白，与来源于免疫球蛋白G的蛋白连接。该药物是一流的红细胞成熟剂（EMA），可促进晚期红细胞成熟或红细胞分化。
在美国，FDA于2019年11月批准Rebrozyl(luspatercept-aamt)用于治疗需要定期输注RBC的成人β地中海贫血患者的贫血。该药物的标签也扩大用于治疗无法使用促红细胞生成剂，并且需要两个或更多红细胞(RBC)单位超过8周的患有非常低至中等风险的伴有环状铁母细胞的骨髓增生异常综合征或伴有环状铁母细胞和血小板增多症的骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤的成年患者的贫血。
Reblozyl目前已在欧盟(EU)、美国和加拿大获得批准，用于治疗与输血依赖性β地中海贫血和低风险骨髓增生异常综合征相关的贫血。不过需要注意的是，BMS指出，这种药物不推荐用于需要立即纠正贫血的患者作为红细胞输注的替代品。
Rebrozyl 2期BEYOND研究数据
欧盟的批准是基于2期BEYOND研究的结果，该研究评估了Rebrozyl与安慰剂相比对145名患有非输血依赖性β地中海贫血的成年人的疗效和安全性。
研究期分为筛选期、双盲治疗期（DBTP）和治疗后随访期（PTFP）。
其结果显示，与安慰剂相比，77.1%接受Reblozyl治疗的患者达到了平均Hb自初始升高≥1.0g/dL的主要终点。
此外，与安慰剂相比，49%接受Rebrozyl治疗的患者在没有输血的情况下平均Hb增加≥1.5g/dL，这是该研究的一个关键次要终点。
最常见的不良反应包括骨痛、头痛、关节痛、背痛、高血压前期、高血压、咳嗽、腹泻、流感样疾病、乏力、流感、失眠和恶心。
参考来源：
‘Bristol Myers Squibb Receives European Commission Approval of Reblozyl® (luspatercept) for Anemia in Adult Patients with Non-Transfusion-Dependent Beta Thalassemia’，新闻发布。Bristol Myers Squibb；2023年3月3日发布。
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