Aldeyra Therapeutics，Inc. 于2023年3月2日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查其药物ADX-2191(甲氨蝶呤注射液，USP)用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的新药申请（NDA）并授予优先审评资格。
FDA指定《处方药使用者费用法案》(PDUFA)的日期为2023年6月21日。FDA指出，尚未发现任何潜在的备案审查问题。
ADX-2191是一款无菌、非复合型的氨甲蝶呤玻璃体内注射制剂，具有预防或治疗特定的罕见视网膜疾病的潜力，包含原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）、PVR、视网膜色素变性（RP）。此前已获FDA授予孤儿药资格，用于预防PVR、治疗PVRL和RP。
原发性玻璃体视网膜淋巴瘤是一种罕见的侵袭性视网膜癌症，目前FDA还没有批准任何针对该病的治疗方法。在美国每年诊断出300至600名患者，新诊断患者的中位生存期不到5年。
该新药申请依据是结合了30多年已发表的关于ADX-2191的活性成分甲氨蝶呤治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的安全性和有效性的文献，以及第三阶段GUARD试验（NCT04136366）的安全数据，GUARD试验将重复玻璃体内注射ADX-2191的治疗与增生性玻璃体视网膜病变患者的护理标准进行了比较。
结果显示，在6个月内，ADX-2191组患者的视网膜脱落现象显著少于标准治疗组（P=0.024）。此外，虽然该试验在其他的次要终点与探索终点上未有统计学意义的改善，但ADX-2191组的数值优于标准治疗组，其中包含低眼压、6个月的视网膜脱落速率二分终点、完全视网膜脱落、黄斑附着与视网膜前膜生成（总P值=0.047）。两组患者的视力相似，ADX-2191组患者的中央黄斑厚度小于标准治疗组。
GUARD试验结果还显示ADX-2191耐受良好；试验中未观察到安全性信号或治疗引发的严重不良事件。报告的最常见不良事件为点状角膜炎，严重程度为轻度。
Aldeyra公司表示计划在今年下半年在美国推出ADX-2191，目前正在等待FDA的批准。如果获得批准，ADX-2191将成为第一种经FDA批准用于原发性玻璃体视网膜淋巴瘤患者的药物。
参考来源：‘FDA Accepts for Priority Review ADX-2191 New Drug Application for the Treatment of Primary Vitreoretinal Lymphoma’，新闻发布。Aldeyra Therapeutics，Inc.；2023年3月2日发布。
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