据SpringWorks Therapeutics公司于2023年2月27日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）宣布接受nirogacestat的新药申请（NDA），该药是是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂，用于治疗硬纤维瘤（desmoid tumors）成人患者。与此同时，FDA授予此申请优先审评资格，并预计于2023年8月27日前完成审查。
Nirogacestat是一种目前处于临床开发阶段的研究产品，尚未获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。
目前，该药已经获得FDA指定用于治疗硬纤维瘤和欧盟委员会指定用于治疗软组织肉瘤的孤儿药。FDA还授予其快速通道和突破性治疗资格，用于治疗患有进行性、不可切除、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤的患者。现在处于硬纤维瘤的3期临床开发和卵巢颗粒细胞瘤的2期临床开发中。
在多项研究中，Nirogacestat还被评估为多发性骨髓瘤患者BCMA联合疗法的潜在基石。
什么是硬纤维瘤？
硬纤维瘤也称韧带样瘤，是一种罕见的、侵袭性的、局部侵袭性的和潜在病态的软组织肿瘤。尽管硬纤维瘤不会发生转移，但其复发率很高。它可能快速侵袭周围的健康组织，造成严重疼痛、内出血等情况，严重时甚至可能危及生命。硬纤维瘤最常见于20至44岁患者，女性患病率较高。
一般地，硬纤维瘤采用手术切除治疗，但由于术后复发率高，而且这种方法已不太受欢迎。目前，针对硬纤维瘤，还没有获批的疗法。
nirogacestat疗效及安全性
nirogacestat NDA的申请主要基于DeFi试验的结果，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，在该项试验中，142名患者随机接受一天两次150 mg Nirogacestat或安慰剂治疗。关键资格标准包括在筛选前12个月根据实体瘤反应评估标准衡量的肿瘤进展≥20%，主要终点是无进展生存期。
试验结果显示，Nirogacestat达到临床试验的主要终点，显著改善患者的无进展生存期，患者疾病进展风险显著降低71%。Nirogacestat治疗组的确认客观缓解率为41%，安慰剂组为8%，Nirogacestat组的完全缓解率为7%，安慰剂组为0。此外，临床试验达到所有关键次要终点，包括显著改善身体功能和整体与健康相关的生活质量。
在安全性方面，Nirogacestat耐受性良好，Nirogacestat最常报告的不良事件包括腹泻、恶心和疲劳，整体安全可控。
参考来源：SpringWorks Therapeutics Announces Nirogacestat Achieved Primary and All Key Secondary Endpoints in Phase 3 DeFi Trial in Adult Patients with Progressing Desmoid Tumors
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