A型血友病是一种罕见的终身疾病，又称为抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症，会导致患者的血液无法正常凝结，导致外部出血、瘀伤和关节出血。目前常见的血友病治疗方法是定期输注凝血因子，而目前的因子VIII药物导致水平上升但迅速下降，患者必须每两天进行一次常规预防，而现在Altuviiio每周一次的给药，降低了患者给药频率，Altuviiio 3期研究结果显示出优于先前的因子预防治疗，同时显著减少了出血。
赛诺菲（Sanofi）与Sobi共同开发Altuviiio(Efanesoctocog alfa)于2023年2月23日获美国食品药品监督管理局批准上市，治疗A型血友病成人和儿童的常规预防和按需治疗，以控制出血事件，以及围手术期管理(手术)。预计将于2023年下半年向欧盟提交监管文件。
Altuviiio(Efanesoctocog alfa)是一种一流的高持续因子VIII替代疗法，此次获批，Altuviiio成为首个也是唯一一个A型血友病治疗药物，每周一次给药，在一周的大部分时间内提供正常至接近正常的因子活性水平(超过40%)，与之前的因子VIII预防相比，具有显著的出血保护作用。
FDA批准Altuviiio是基于关键 XTEND-1 Ⅲ期研究的数据，XTEND-1是一项开放标签、非随机的介入试验，目的为检视在那些曾经接受过凝血因子VIII疗法、12岁或以上的严重血友病A患者中（n=159），以一周一次剂量的Altuviiio治疗时的疗效与安全性。
试验结果显示，每周一次Altuviiio预防性治疗，显著降低严重血友病A患者中的年出血率。与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比，Altuviiio在预防出血方面亦表现出优效性。
至于安全性，此药物也展现良好的耐受性，没有在患者体内观察到凝血因子VIII抑制剂的产生。最常见的治疗伴发不良反应（出现在>5%总病患中）包含头痛、关节疼痛（arthralgia）、跌倒与背痛。
XTEND-1试验详细结果发表于今年1月的《新英格兰医学杂志》上。
参考来源：FDA approves once-weekly ALTUVIIIO™, a new class of factor VIII therapy for hemophilia A that offers significant bleed protection
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