美国食品药品监督管理局(FDA)于2023年1月25日批准Enjaymo(sutimlimab-jome)扩大适应症范围：用于治疗患有冷凝集素病(CAD)的成人溶血，包括有或无输血史的患者。
关于Enjaymo
Enjaymo是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的C1s，该途径是先天免疫系统的一部分。通过阻断C1s，Enjaymo抑制免疫系统中补体级联的激活，并抑制CAD中C1激活的溶血，以防止健康红细胞的异常破坏。Enjaymo不抑制凝集素和替代途径。
去年二月，美国FDA批准了第一种且仍是唯一一种治疗成人冷凝集素病溶血的药物Enjaymo(sutimlimab-jome)，用于先前接受过输血的患者。其通过选择性靶向和抑制经典补体途径特异性丝氨酸蛋白酶C1s而起作用。作为第1个也是唯一1个表明可以减少CAD成人溶血引起的红细胞输注需求的治疗方法。
值得一提的是，Enjaymo是第一个也是唯一一个被批准用于治疗冠心病的药物，它通过抑制红细胞的破坏(溶血)来发挥作用。
关于冷凝集素病(CAD)
CAD是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，是由一种名为冷凝集素的抗体结合到红细胞表面引起的，这种抗体启动了一个过程，导致身体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞，并导致其破裂(溶血)。由于红细胞具有将氧气运送到全身的重要工作，患有CAD的患者可能会经历严重的贫血，这会导致疲劳、虚弱、气短、头晕、胸痛、心律不齐和其他潜在的并发症。CAD是一种慢性和罕见的血液疾病。
CADENZA研究的数据
扩大批准是基于CADENZA研究的数据(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03347422)。Enjaymo最初是基于CARDINAL研究A部分的数据获得批准的，这是一项针对最近输血的冠心病患者的单组开放试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03347396)。
3期、双盲、安慰剂对照CADENZA研究包括近期无输血史的冠心病患者(N=42)。结果显示，与安慰剂相比，Enjaymo的治疗效果具有统计学意义。据报告，Enjaymo和安慰剂之间的缓解率差异为58.78% (95%可信区间为34.6-82.96；P =.0004。)
如果参与者从第5周到第26周没有接受输血，并且没有接受超出方案允许范围的CAD治疗，则他们被视为有反应者。此外，在治疗评估时间点(定义为第23、25和26周随访值的平均值)，血红蛋白水平必须从基线增加到至少1.5g/dL。
根据慢性疾病治疗(FACIT)-疲劳的功能评估，Enjaymo与安慰剂相比也观察到疲劳症状和影响的统计学显著改善(LS平均差异为8.93；95% CI，4.0-13.85；P <.001)。
Enjaymo的更新标签还包括来自CARDINAL (2年随访)和CADENZA (1年随访)研究B部分的长期数据。在这两项试验中，在最后一剂Enjaymo后9周观察到了复发性溶血的体征和症状。
在安全性方面，安全数据与早期研究的结果基本一致。CADENZA中报告的最常见副作用包括打喷嚏或鼻塞、流鼻涕、头痛、高血压、雷诺现象和手足发绀（皮肤变蓝）。
此次Enjaymo适应症的扩展，解决了患有冠心病(一种罕见的血液疾病)的成年人的严重和长期未满足的医疗需求。
参考来源：FDA approves expanded label of Enjaymo® (sutimlimab-jome) to include long-term safety and efficacy for people with cold agglutinin disease. News release. January 25, 2023.
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