2023年值得关注的7种潜在畅销药物

[ 人气:161 | 日期: 2024-04-09 | 返回 | 打印 ]

近日，一份2023年的报告中称，治疗阿尔茨海默氏症的Leqembi(lecanemab-irmb)和美国推出的第一种治疗甲型血友病的潜在基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，valrox，BMN270）是两种值得关注的潜在重磅药物。

该报告对2023年进入市场或推出关键适应症的药物进行了预测分析。该报告中确定的治疗方法预计到2027年将成为潜在的重磅炸弹药物，或者有可能满足全球数百万患者尚未满足的需求。

该研究确认了15种晚期实验性治疗方法，包括针对罕见疾病和难以治疗的疾病(包括艾滋病毒、帕金森和癌症)的广泛治疗开发。

该报告还审查了该行业在应对联合国可持续发展目标所指疾病方面的进展。

报告中提及的关于2023年的七种潜在畅销药物分别是：

一、神经疾病类

1.由艾伯维开发的晚期帕金森新药ABBV-951(foslevodopa/foscarbidopa)，ABBV-951(foslevodopa/foscarbidopa)是一种左旋多巴和卡比多巴前体药物，具有较高的水溶性，可通过持续皮下输注给药，进而稳定维持药物在体内的浓度。在一项关键3期临床试验中取得积极结果。数据显示：与口服左旋多巴/卡比多巴相比，每天连续24小时皮下输注ABBV-951，显著改善了晚期帕金森病患者的运动症状波动，达到主要终点。

目前，该药正在无通过口服药物控制运动症状的晚期帕金森病患者中进行研究。

2.由Eisai有限公司和Biogen公司开发的抗Aβ单克隆抗体Leqembi(lecanemab-irmb)，用于治疗早期阿尔茨海默病。Lecanemab于2023年1月获得美国美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准。其加速批准是基于在接受Leqembi治疗的患者中观察到的淀粉样蛋白斑块减少。在一项2b期研究(NCT01767311)中，结果表明，与安慰剂相比，每2周使用lecanemab 10mg/kg治疗可使脑淀粉样斑块从起始到第79周显着减少（与安慰剂的差异，-0.310[P<0.001]），具有统计学意义。

二、皮肤病

3.由优时比（UCB）开发的首款IL-17A/IL-17F抑制剂Bimzelx（bimekizumab）用于治疗适合系统治疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者。在治疗中重度斑块型银屑病的3期临床研究中，Bimzelx治疗的患者中约60%在第16周达到了皮损完全清除且反应持续一年，并且总体耐受性良好。

三、恶性肿瘤

4.由阿斯利康开发的Capivasertib (AZD5363)用于治疗乳腺癌，是一种新型、高效、选择性ATP竞争性泛AKT激酶抑制剂，对三种亚型AKT1、AKT2和AKT3具有相似的活性。早期试验中出现了积极的数据，无论患者的PIK3CA/AKT1/PTEN突变状态如何，都有临床益处。几个三期试验正在进行中。

四、传染病

5.由Gilead Sciences Inc 开发的首个长效HIV-1衣壳抑制剂Sunlenca (lenacapavir)，与其他抗逆转录病毒药物(ARV)联合使用，治疗具有多重耐药(MDR) HIV-1感染的重度治疗经验(HTE)成年人的HIV-1感染。它还被研究用于治疗艾滋病毒和暴露前预防(PrEP)。该报告表明，Lenacapavir的不频繁给药和自我给药可能使其成为治疗依从性挑战患者的首选。

五、内分泌失调

6.由Provention Bio Inc开发的第一个针对1型糖尿病(T1DM)推出的免疫疗法Tzield (teplizumab-mzwv)，用于延迟8岁及以上患有2期1型糖尿病（T1D）的成人和儿科患者的3期T1D发作，仅用于静脉注射。前期研究结果显示，在接受teplizumab治疗的1型糖尿病高危人群中，在中位随访时间为2.5年时，没有出现临床1型糖尿病的患者比例达到50%，是安慰剂组（22%）的两倍以上（HR=0.457， p=0.01）。此外，研究显示teplizumab治疗显著改善了胰岛β细胞的功能，以及胰岛素分泌能力。

六、遗传性出血性疾病

7.由BioMarin Pharmaceutical Inc开发的首个治疗血友病A的基因疗法Roctavian（valrox，BMN270），2022年8月，Roctavian在欧盟获得附条件批准（CMA）：作为一次性输液，用于治疗重度A型血友病成人患者，具体为：无因子VIII抑制剂史且未检测到腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体的重度A型血友病成人患者。且治疗益处预计将持续数年，减少出血事件的数量，最大限度地减少对替代因子VIII (FVIII)的需求，并消除否则会造成负担的预防治疗的使用。