2023年1月6日，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准卫材和渤健合作开发的阿尔茨海默症新药Leqembi(lecanemab-irmb)用于治疗阿尔茨海默病(AD)。
其加速批准是基于在接受Leqembi治疗的患者中观察到的淀粉样蛋白斑块减少。在一项2b期研究(NCT01767311)中，856名患有早期AD和确诊淀粉样蛋白病理（使用正电子发射断层扫描[PET]成像）的患者被随机分配接受到lecanemab-irmb的5个剂量组中的1个（161名患者接受每2周10mg/kg的推荐给药方案）或安慰剂组(n=247)。
在参加淀粉样蛋白PET亚组研究的患者亚组中，研究结果表明，与安慰剂相比，每2周使用lecanemab 10mg/kg治疗可使脑淀粉样斑块从起始到第79周显着减少（与安慰剂的差异，-0.310[P<0.001]），具有统计学意义。
根据临床痴呆评分总和(CDR-SB)和阿尔茨海默病评估量表-认知亚量表在第79周时的评分，该结果与认知下降的改善相关。
在加速批准途径下，需要进行确认性试验来确认lecanemab的临床益处。据FDA称，最近报道的3期Clarity AD试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03887455)的数据将作为验证性试验。该研究显示CDR-SB评分变化的治疗差异具有统计学意义，表明与安慰剂相比，lecanemab可在一定程度上减缓阿兹海默症早期患者的认知能力下降速度。
Clarity AD研究的结果已于2022年11月在阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上公布，并同时发表在同行评议的医学期刊《新英格兰医学杂志》上。
安全性方面，最常见的不良反应包括输液相关反应、头痛和淀粉样蛋白相关的影像异常-水肿。
此次批准，并不是FDA首款针对治疗阿尔茨海默症的药物。此前于2021年，美国FDA批准Aducanumab（商品名：Aduhelm）作为首个也是唯一一个通过减少大脑中的淀粉样β斑块来解决阿尔茨海默病定义病理的治疗方法。
阿尔茨海默症有一种共同的特征，那就是大脑中β淀粉样蛋白斑块的积聚，这些β类淀粉蛋白会让堆积形成斑块，影响着大脑的正常运作。β淀粉样蛋白斑块的积聚是阿尔茨海默病的一个明确的病理生理特征。而Aduhelm是一种针对β淀粉样蛋白的单克隆抗体，Leqembi是一种人源化免疫球蛋白γ1(IgG 1)单克隆抗体，针对聚集的可溶性和不溶性形式的淀粉样β蛋白。Lecanemab同样是针对β类淀粉蛋白的抗体药物，然而抗体的对象不是β类淀粉蛋白，而是形成β类淀粉蛋白过程中的原纤维（Protofibrils）。这原纤维被指具有毒性，清除原纤维同样有助阻碍β类淀粉蛋白。
研究表明，尽管Lecanemab不能根治阿尔茨海默症，但能延慢疾病的发展。据卫材的介绍，药物能平均延慢病情发展3年，同时能减少病症，大幅增加病患者的心理及生理质素。
另外，该药已于2022年12月开始向中国国家药品监督管理局(NMPA)提交上市申请所需数据。希望该药能在国内早日获得批准，为阿尔茨海默病早期患者带来一种能减缓认知衰退的治疗选择。
参考来源：FDA grants accelerated approval for Alzheimer’s disease treatment. News release. Accessed January 6, 2023.
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