Ferring Pharmaceuticals制药公司在2022年12月22日宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准Adstiladrin(nadofaragene firadenovec)作为第一种基因疗法，用于治疗卡介苗(BCG)无效的高危非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)的原位癌(CIS)与或非乳头状肿瘤的成年患者。预计将于2023年下半年在美国上市。
值得一提的是，Adstiladrin(nadofaragene firadenovec-vncg)是首个被批准用于膀胱癌的基因疗法。
Adstiladrin的疗效和安全性得到了3期结果的支持，研究总共纳入157名患者，其中，98名原位癌患者(95% CI 41至61)中有超过一半(51%)伴有或不伴有高级别Ta或T1疾病(CIS Ta/T1)实现了完全缓解(CR)，所有患者均在3个月内完成。在获得初始CR的患者中，46%(n = 50中的23)在12个月时继续保持无高度复发。在该研究中，由医疗保健专业人员通过每三个月一次的滴注将nadofaragene firadenovec-vncg直接给药到患者的膀胱中。
在研究中观察到的最常见的不良事件(AE)发生在患者身上，按发生频率依次为:滴注部位排液(33%)、疲劳(24%)、膀胱痉挛(20%)、尿急(19%)和血尿(17%)。不良事件导致的停药率为1.9%。
Adstiladrin是一种新的基于腺病毒载体的基因疗法，每三个月进行一次的膀胱内治疗，为患者提供了一种新的治疗选择。此前，美国FDA曾授予其快速通道资格，突破性疗法认定和优先审评资格。
参考来源：FDA Approves Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg) for High-Risk, BCG-Unresponsive Non-Muscle Invasive Bladder Cancer
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
