Protalix BioTherapeutics生物制药公司于2022年12月5日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受pegunigalsidase alfa (PRX-102)重新提交的生物制品许可申请(BLA ),用于治疗成人法布里病（Fabry病）患者。FDA在BLA提交沟通函中指出，根据《处方药使用者费用法案》(PDUFA)，重新提交的BLA被视为完整的2级响应，并将行动日期定为2023年5月9日。目前，欧洲药品管理局（EMA）也正在审查pegunigalsidase alfa的营销授权申请（MAA）。
PRX–102(pegunigalsidase alfa)是一种研究性的、植物细胞培养表达的、经过化学修饰的稳定型重组α–半乳糖苷酶。这是一种新的聚乙二醇化酶替代疗法(ERT )，用于治疗成人法布里病。
就在上个月上旬，PRX-102的BLA被重新提交给FDA，用于治疗成人法布里病患者。
此次BLA重新提交包括一套全面的临床和生产数据。这些数据是从涉及140多名法布里病患者的研究中汇编而成的，这些研究进行了长达五年的随访，包括PRX-102三期临床计划中的所有三项已完成的研究，包括BALANCE研究、BRIDGE研究和BRIGHT研究，以及PRX-102的I/II期临床试验。I/II期数据包括从I/II期研究之后的相关扩展研究中收集的数据。BLA的重新提交还包括从正在进行的PRX 102的III期扩展研究中收集的安全性数据。如果获得批准，Protalix将有资格在BLA批准后收到Chiesi的里程碑付款。
法布里病是一种罕见的累及全身的X连锁遗传性代谢缺陷。绝大部分患者是因编码半乳糖苷酶A的GLA基因发生突变或缺失，导致糖脂质代谢紊乱所致。pegunigalsidase alfa有潜力解决法布里病患持续未满足的临床需求。
参考来源：Protalix BioTherapeutics and Chiesi Global Rare Diseases Announce U.S. Food and Drug Administration Acceptance of a Resubmitted Biologics License Application for Pegunigalsidase Alfa for the Proposed Treatment of Fabry Disease
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