Regeneron制药公司于2022年11月30日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经同意优先审查Evkeeza(evinacumab-dgnb) 的补充生物制品许可申请(sBLA)：作为其他降脂治疗的辅助药物，用于治疗5至11岁的纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童。FDA已经为该申请设定了2023年3月30日的目标行动日期。
此前于2021年2月，FDA批准Evkeeza（Evinacumab-dgnb）作为其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，俗称“坏胆固醇”）降低疗法的辅助药物，用于治疗12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的成人和儿童患者。
如果此次Evkeeza(evinacumab-dgnb) 获得批准，将是第一个也是唯一一个帮助5岁儿童控制由纯合子家族性高胆固醇血症引起的危险的高LDL胆固醇水平的治疗方法。
sBLA得到了一项三部分试验数据的支持，该试验评估了5-11岁HoFH儿童中的Evkeeza。对14名参加研究B部分的儿童进行了疗效评估试验。尽管接受了其他降脂治疗，这些儿童进入试验时的平均LDL-C水平为264 mg/dL，是HoFH儿童患者目标值(< 110 mg/dL)的两倍多。该试验达到了其主要终点，显示在其他降脂治疗中加入Evkeeza的儿童在第24周的LDL-C平均降低了48%。
此外，在Evkeeza治疗后24周，79% (n=11)的患者的LDL-C减少了至少一半，LDL-C的平均绝对减少量为132mg/dL。
在试验的A、B和C部分对20名儿童进行了长期安全性评估(平均暴露时间:52周，范围:42-64周)，在≥15%的患者中发生的最常见不良事件(AE)包括新冠肺炎(n=15)、发热(n=5)、头痛(n=4)、咽痛(口咽痛，n=4)以及上腹痛、腹泻、呕吐、疲劳、鼻咽炎、鼻炎和咳嗽(所有n=3)。大多数报告的AE为轻度或中度，无一例导致研究中止。在这些患者中观察到的Evkeeza的安全性与在12岁及以上的成人和儿童患者中观察到的安全性基本一致。
Evinacumab目前以商品名销售Evkeeza作为治疗12岁及以上HoFH患者的其他LDL-C降低疗法的辅助手段。Evkeeza在5至11岁HoFH患者中的潜在用途尚未得到任何监管机构的充分评估。
参考来源：Evkeeza® (evinacumab-dgnb) sBLA for children with ultra-rare inherited form of high cholesterol accepted for FDA Priority Review. News release. Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Accessed November 30, 2022.
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