血友病B一次性基因疗法HEMGENIX重要安全信息

什么是HEMGENIX？
HEMGENIX（etranacogene dezaparvovec-drlb），是一种一次性基因疗法，用于治疗患有血友病B的成年人：
目前使用因子IX预防疗法，或
出血时或有危及生命，或
反复、严重的自发出血发作。

HEMGENIX作为单次静脉输液使用，只能输液一次。

在服用HEMGENIX之前和之后，我可以进行哪些医学测试？
1、为了确定您是否有资格获得HEMGENIX，您将接受IX因子抑制剂的测试。如果此测试结果呈阳性，将在两周后进行重新测试。如果两项测试对IX因子抑制剂都呈阳性，您的医生不会给您注射HEMGENIX。如果在服用HEMGENIX后，因子IX活性没有增加，或者出血没有得到控制，将对IX因子抑制剂进行剂量后测试。
2、HEMGENIX可能导致血液中肝酶升高；因此，在服用HEMGENIX之前，将进行超声波和其他测试来检查肝脏健康状况。在服用HEMGENIX后，您的医生将每周监测您的肝酶水平至少3个月。如果您有肝癌的先诊风险因素，定期肝脏健康检测将在给药后持续5年。肝酶升高的治疗可能包括皮质类固醇。

HEMGENIX在临床试验中最常见的副作用是什么？
在HEMGENIX的临床试验中，超过5%的患者报告最常见的副作用是肝酶升高、头痛、某种血液酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心和感觉不适。这些并不是可能产生的唯一副作用。

在输注HEMGENIX期间，我应该注意什么？
您的医生将在服用HEMGENIX期间以及输液完成后至少3小时内监测您输液相关反应。症状可能包括胸闷、头痛、腹痛、头晕、流感样症状、颤抖、潮红、皮疹和血压升高。如果发生输液相关反应，医生可能会减缓或停止HEMGENIX输液，一旦症状解决，以较低的输液率恢复。

收到HEMGENIX后，我应该避免什么？
少量的HEMGENIX可能存在于你的血液、精液和其他排泄/分泌的材料中，目前还不知道这种情况会持续多久。在接受HEMGENIX后，您不应捐赠血液、器官、组织或细胞进行移植。

注：以上内容仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。