血友病B是一种罕见的终身出血性疾病，由单个基因缺陷引起，导致IX因子的生产不足，IX因子是一种主要由肝脏产生的蛋白质，有助于形成血栓。中重度血友病B的治疗包括预防性输注IX因子替代疗法，以暂时替代或补充低水平的凝血因子，虽然这些治疗有效，但B型血友病患者必须遵守严格的终身输液计划。由于疾病，他们可能仍然会经历自发出血，以及行动不便、关节损伤或剧烈疼痛。对于合适的患者，Hemgenix允许血友病B患者产生自己的因子IX，这可以降低出血的风险。
全球生物技术领导者CSL Behring公司于2022年11月22日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首款一次性基因疗法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)，用于治疗18岁及以上血友病B患者。HEMGENIX被批准用于治疗目前使用IX因子预防疗法、当前或有危及生命或历史的出血或反复发生严重自发出血的患有血友病B的成年人。
批准得到了正在进行的HOPE-B试验的结果的支持，该试验是迄今为止血友病B中最大的基因治疗试验。研究结果表明，Hemgenix允许患者在输液后24个月产生39%的平均IX因子活性，在输液后24个月产生36.7%的平均因子IX活性。输液后7至18个月，与IX因子预防性替代疗法的6个月铅入期（4.1至1.9）相比，所有出血的平均调整年化出血率（ABR）减少了54%。此外，94%（54人中有51人）停止使用Hemgenix治疗的患者，并且没有使用之前的连续常规预防治疗。
至于安全性，最常见的副作用（发生率≥5%）是肝酶升高、头痛、某种血液酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心和感觉不适。
此次批准为血友病B患者提供了一种新的治疗选择，可以降低年出血率，减少或消除对预防性治疗的需求，并在一次性输液后几年内产生更高的持续的IX因子水平。
CSL首席执行官兼董事总经理Paul Perreault说：“作为我们对患者承诺的一部分，致力于提供创新和突破性的解决方案，以解决未满足的医疗需求，我们自豪地为B型血友病患者推出下一波突破性药物。”“我们认可并感谢所有试验参与者、科学家和调查人员、没有他们，这一重要成就是不可能的——并期待看到Hemgenix对血友病B社区的积极影响。”
Hemgenix目前仍在接受其他监管机构的评估。
参考来源：Global biotechnology leader CSL (ASX: CSL) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), the first and only one-time gene therapy for appropriate adults with hemophilia B.
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