下丘脑性肥胖是一种罕见的后天性极端肥胖症，发生在大脑下丘脑区域受损后，包括MC4R通路，该通路负责控制饥饿和体重调节等生理功能。此前，Imcivree是第一个被批准用于治疗罕见遗传性肥胖症的药物。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Imcivree（setmelanotide）突破性疗法认定（BTD）：用于治疗下丘脑性肥胖（hypothalamic obesity）。
Imcivree的活性药物成分为setmelanotide，这是一款首创、寡肽类MC4R激动剂，通过模拟天然激动剂MSH（黑素细胞刺激激素），来激活MC4R通路。
FDA授予setmelanotide BTD，基于一项2期16周临床研究的结果。该研究的阳性中期结果于2022年7月公布，初步数据显示：接受setmelanotide治疗16周时，所有11名可评估患者BMI下降＞5%，BMI平均下降17.2%。
目前，setmelanotide正被开发作为一种靶向疗法，恢复受损MC4R通路的功能，重新建立患者的能量消耗和食欲控制，减少饥饿感、降低体重。
在美国和欧盟，Imcivree分别于2020年11月、2021年7月获得批准，用于年龄≥6岁的罕见肥胖症儿童和成人患者的长期体重管理，具体为：经基因检测证实是由前阿片黑素细胞皮质激素（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺陷引起的肥胖症。在美国和欧盟，setmelanotide均被授予了治疗POMC和LEPR缺陷型肥胖症的孤儿药资格（ODD），同时分别被授予了突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。
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