肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病,可导致衰弱症状和心脏功能障碍。目前，中国估计约有110万至280万肥厚型心肌病患者，除有限的症状缓解治疗方法外，尚无有效药物治疗选择。在全球3期临床试验中，mavacamten显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
近期，百时美施贵宝（BMS）宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理首个心肌肌球蛋白抑制剂Camzyos（mavacamten）的补充新药申请（sNDA），以扩大适应症：用于减少对室间隔减容术需要。FDA已将《处方药申报者付费法案》（PDUFA）的目标日期定为2023年6月16日。
此次sNDA基于VALOR-HCM 3期研究（NCT04349072）的结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期研究，在符合2011年ACC/AHA SRT指南标准、且已被转诊进行侵入性手术的有症状梗阻性HCM、（NYHA III-IV级）患者中对Camzyos进行了评估。该研究共入组了100多例患者，这些患者以1:1的比例随机分配，接受mavacamten或安慰剂治疗。该研究包括3个治疗期，共128周：16周安慰剂对照期，16周积极治疗期（所有患者将接受mavacamten治疗），96周长期扩展期（所有患者继续接受mavacamten治疗）。
该研究的主要终点是：mavacamten治疗组与安慰剂组相比，第16周之前或第16周决定进行SRT的患者人数以及第16周仍然符合SRT指南标准（LVOT梯度≥50mmHg和NYHA III-IV级）的患者人数的复合。关键次要终点包括：治疗第16周对运动梯度LVOT、NYHA分级、堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）、生物标志物的影响。
结果显示，VALOR-HCM研究达到了主要终点和所有次要终点，具有高度统计学意义。mavacamten的安全性与之前的研究一致，未观察到新的安全信号。
此前于2022年4月mavacamten获得美国FDA批准：用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能和症状。
2022年2月，国家药监局药品审评中心（CDE）授予了mavacamten治疗oHCM的“突破性治疗药物”认证。
原文出处：U.S. Food and Drug Administration (FDA) Accepts Supplemental New Drug Application for CAMZYOS? (mavacamten) in Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy to Reduce the Need for Septal Reduction Therapy
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
