Legend Biotech Corporation于9月27日宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已批准Carvykti(西达基奥仑赛，通用名：ciltacabtagene autoleucel)，一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，用于治疗同时满足以下条件的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者：接受过靶向BCMA 的CAR阳性T细胞输注治疗；且既往接受过至少三种治疗包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体，且在末次治疗后无缓解或复发。
Carvykti是一种靶向BCMA的CAR-T疗法，使用嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。
此次批准是基于一项关键性1b/2期CARTITUDE-1实验研究，旨在评估cilta-cel对患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者的治疗效果，其中对106名成年患者进行了cilta-cel的安全性评估，其中包括97名非日本人和9名日本参与者。包括接受过中位数6次先前治疗方案、先前接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。
在该研究中，使用Carvykti的一次性治疗产生了持久的反应，96.9%（n=97）的复发性或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者在非日本人对治疗有反应的人群。其中67%(n=65)的患者达到了严格的完全缓解(sCR)，在日本多发性骨髓瘤患者中也观察到疗效结果，与非日本人群一致。在中位18个月的随访中，非日本患者的中位缓解持续时间(DOR)为21.8个月。
在接受cilta-cel治疗的患者中，有105例(99.1%)出现不良反应，最常见的不良反应包括细胞因子释放综合征(94.3%)、血细胞减少症(79.2%)、中性粒细胞减少症(75.5%)、血小板减少症(59.4%)、贫血(51.9%)、神经系统事件(39.6%)、感染(19.8%)和低丙种球蛋白血症(11.3%)。
参考文献
CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) Receives Approval from Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) for the Treatment of Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma
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