早产儿视网膜病变（ROP）是早产儿未成熟视网膜的一种血管疾病，其特征是血管生长不完全，导致眼内血管生长因子（VEGF）水平升高和异常血管生长。是全世界儿童失明的首要原因。轻度ROP患者不经治疗可能会好转，但有些患者需要治疗（目前的标准护理疗法是激光光凝），以防止ROP造成严重的视力损害甚至失明。
再生元（Regeneron）于2022年10月12日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理眼科药物Eylea（通用名：aflibercept，阿柏西普眼内注射溶液）的补充生物制品许可申请（sBLA）进行优先审查：用于早产儿，治疗早产儿视网膜病变（ROP）。FDA做出决议的目标日期为2023年2月11日。此前根据拜耳发布的公告，Eylea于2022年9月在日本获批用于早产儿治疗ROP。
Eylea是一种新型玻璃体内注射用VEGF抑制剂，是一种重组融合蛋白，由人VEGF受体1和2的胞外区与人IgG1的Fc部分融合而成，并配制为等渗溶液进行玻璃体内注射。Eylea作为VEGF家族各成员（包括VEGF-A）及胎盘生长因子（PIGF）的一种可溶性诱饵受体发挥作用，与这些因子具有极高的亲和力，从而抑制这些因子与同源VEGF受体的结合和激活，因此Eylea可抑制异常的血管生成及渗漏。
此次sBLA基于2项随机全球性3期临床试验（FIREFLEYE[n=113]，BUTTERFLEYE[n=120]）的数据支持。这2项试验在ROP婴儿中开展，将Eylea 0.4mg与激光光凝（laser photocoagulation）进行了对比。2项试验的结果显示：接受Eylea治疗的ROP婴儿中，大约80%在52周龄时达到了治疗成功（既无活动性ROP、也无不利结构性结局），尽管2项试验由于激光光凝显示的疗效水平高于类似ROP试验中历史上观察到的疗效水平而没有达到非劣效性主要终点（FIREFLEYE试验：24周时治疗成功率，Eylea为85.5%，激光光凝为82.1%，差异不符合5%的非劣性界值）。
值得注意的是，根据探索性分析，患者完成Eylea给药治疗所需的时间大大少于激光治疗（FIREFLEYE试验：4分钟 vs 122分钟；BUTTERFLEYE试验：11分钟 vs 129分钟）。2项试验中均未观察到新的Eylea安全信号。Eylea对比激光，患者眼部不良事件（AE）在FIREFLEYE试验中发生率分别为39%、37%，在BUTTERFLEY试验中分别为18%、26%；严重眼部AE发生率，FIREFLEYE试验中均为8%，BUTTERFLEYE试验中分别为6.5%、11%%。2项试验中的AE与婴儿早产或注射程序一致，与类似ROP试验中的AE一致。
值得关注的是，早在2021年11月拜耳向欧盟和日本提交了Eylea用于早产儿治疗ROP的新适应症申请。在欧盟方面，这一新适应症正在接受监管审查。
截至目前，Eylea已在全球100多个国家获准用于成人5个适应症，治疗视网膜病变引起的视力损害：包括糖尿病性黄斑水肿（DME）、新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD)，视网膜静脉阻塞 (RVO，包括BRVO和CRVO)、以及病理性近视性脉络膜新生血管(myopic CNV)引发的视力损害。
原文出处：EYLEA® (aflibercept) Injection sBLA for Treatment of Retinopathy of Prematurity (ROP) Accepted for FDA Priority Review
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