BioMarin制药公司于2022年9月宣布已重新向美国食品和药物管理局（FDA）提交了基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，valrox，BMN270）的生物制品许可申请（BLA）：用于治疗重度A型血友病成人患者。此次重新提交的文件，包括了对美国FDA于2020年8月18日发布的关于valrox的完整回复函（CRL）的回复，以及后续反馈，包括全球GENEr8-1 3期临床研究的2年结果，以及正在进行的1/2期剂量递增研究5年随访的支持性数据。
Roctavian（valrox）是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗（静脉输注因子VIII）的需求。
如果获得批准，Roctavian将成为美国第一个治疗重度A型血友病的基因疗法。
此前于2022年8月，Roctavian在欧盟获得附条件批准（CMA）：作为一次性输液（one-time infusion），用于治疗重度A型血友病成人患者，具体为：无因子VIII抑制剂史且未检测到腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体的重度A型血友病成人患者。
值得一提的是，Roctavian是全球第一个获得监管批准的A型血友病基因疗法。
在欧盟，Roctavian的监管批准基于valrox临床开发项目的全部数据。该项目是A型血友病基因治疗研究中最广泛的项目，包括全球性GENEr8-1 3期研究的2年结果，以及1/2期剂量递增研究6e13 vg/kg剂量组随访5年、4e13 vg/kg剂量组随访4年的数据。
2022年5月底，BioMarin公布了1/2期研究的最新结果，该研究代表了valrox的最长临床观察期，分别对6e13 vg/kg剂量组随访了6年、4e13 vg/kg剂量组随访了5年。结果显示，valrox具有持续的止血效果。
来自6e13 vg/kg剂量组随访6年的结果表明：在数据截止时，该剂量组所有患者均未使用预防性因子VIII治疗，平均累积年化出血率（ABR）仍然低于1，并大大低于基线水平；与基线相比，第6年的ABR为0.7，6年内平均累积ABR减少95%，因子VIII使用减少96%。
来自4e13 vg/kg剂量组随访5年的结果表明：在数据截止时，该剂量组所有患者均未使用预防性因子VIII治疗。在数据截止前6个月，一名患者暂时恢复预防性因子VIII治疗了一个月，之后在最后一次随访中无出血。与基线相比，4e13 vg/kg剂量组第5年的平均ABR为0.7，5年内平均累积ABR减少91%，因子VIII使用减少93%。
6e13 vg/kg剂量组和4e13 vg/kg剂量组中因子VIII活性水平的轨迹与最近几年的观察结果相符。
原文出处：BioMarin Resubmits Biologics License Application (BLA) for Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gene Therapy for Severe Hemophilia A to the FDA
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