Amylyx制药公司于2022年9月宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Relyvrio（苯丁酸钠+牛磺酸二醇，PB-TURSO，前称AMX0035）：该药是一种口服固定剂量组合疗法，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）成人患者。
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
用药方面，Relyvrio可作为单药疗法，也可与现有批准的疗法一起使用。
FDA批准Relyvrio（AMX0035），基于2期CENTAUR试验的数据。该试验是在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心开展，这是一项随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验，评估了137名ALS成人患者。该试验包括6个月的随机安慰剂对照期、开放标签扩展（OLE）长期随访期。
该试验达到了主要疗效终点：采用改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）测量，接受Relyvrio治疗的患者，在6个月随机期结束时，临床下降显示出统计学意义的显著减少（ALSFRS-R评分：29.06 vs 26.73；差异=2.32分；p=0.034）。ALSFRS-R是临床实践和ALS临床试验中使用最广泛的量表。
对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年随访的生存分析，包括在随访期间的开放标签扩展期（OLE）继续接受Relyvrio治疗的患者。分析显示，与CEUTAUR试验安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受Relyvrio的患者，死亡风险降低了36%（HR=0.64；95%CI:0.416-0.995）。在开放标签长期随访期（截至最后一例患者的最后一次随访，2021年3月），Relyvrio组的中位生存期为23.5个月，安慰剂组为18.7个月，差异为4.8个月。
该研究中，Relyvrio最常见的不良事件（发生率≥15%，且高出安慰剂≥5%）包括：腹泻、腹痛、恶心、上呼吸道感染。整个研究过程中都有发生与胃肠道相关的不良反应，但在治疗的前3周更为频繁。
CENTAUR试验的详细数据已发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）和《神经病学、神经外科学与精神病学杂志》(Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry)。
Albrioza（AMX0035）率先在加拿大获得附条件批准上市，用于治疗ALS（肌萎缩侧索硬化症）成人患者。这是这款创新疗法在全球范围内获得的首次监管批准。目前，AMX0035也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的监管审查。除了ALS，AMX0035也正被探索作为其他神经退行性疾病的潜在治疗。
原文出处：Amylyx Pharmaceuticals Announces FDA Approval of RELYVRIO™ for the Treatment of ALS
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