Onpattro是一种处方药，用于治疗由遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性(hATTR淀粉样变性)疾病引起的多发性神经病。Onpattro仅用于成人。
Patisiran是一款靶向和沉默TTR基因的mRNA的RNAi疗法，它可以阻断野生型和突变TTR蛋白的产生，从而减少淀粉样蛋白在组织中的沉积。这有助于TTR淀粉样沉积物的清除，并有望恢复这些组织的功能。它是世界上首款获得监管批准的RNAi疗法，在2017年获得FDA批准用于治疗由于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病，代表着RNAi疗法开发的重要里程碑。
Onpattro(patisiran)重要的安全信息
Onpattro会导致:
1.输液相关反应
Onpattro通过静脉滴注给药(称为“静脉输注”)。在使用Onpattro进行治疗的过程中，可能会对该输注产生反应。在每次输液前，您将获得有助于降低输液相关反应几率的药物。
如果您在治疗过程中出现以下任何输液相关反应迹象，请立即告知您的医生或护士:
*面部或身体变红(潮红)，皮肤发热
*身体疼痛，包括背部、颈部或关节疼痛
*感觉不舒服(恶心)
*胃痛
*感到气短、咳嗽或其他呼吸问题
*头痛
*胸部不适或胸痛
*鲁莽的
*发冷
*头昏眼花
*感到疲倦(疲劳)
*快速心率
*面部肿胀
如果您出现了输液相关的反应，您的医生或护士可能会减缓或停止您的输液，您可能需要服用其他药物。当这些反应停止或好转时，您的医生或护士可能会决定再次开始输液。
2.维生素A水平低
用Onpattro治疗会降低血液中维生素A的含量。你的医生会告诉你每天服用维生素A补充剂。你不应该服用超过你的医生推荐的维生素A的量。维生素A水平低会影响视力。如果您在服用Onpattro时视力有问题(如夜盲症)，请咨询您的医生。你的医生可能会让你去看眼科专家。
Onpattro有哪些常见的副作用？
最常见的副作用是呼吸道感染，如感冒、鼻窦感染和鼻塞，以及输液相关的反应。这些还不是Onpattro所有可能的副作用。告诉你的医生你经历的副作用。
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