Oxlumo(lumasiran)是一种皮下给药的RNA干扰(RNAi)治疗剂。该药物靶向编码乙醇酸氧化酶并使其沉默的HAO1基因。这会耗尽乙醇酸氧化酶，抑制草酸的产生。
2020年11月，美国FDA批准Oxlumo(lumasiran)用于治疗PH1，以降低儿科和成人患者的尿草酸盐水平。它还被欧洲药品管理局批准用于治疗所有年龄组的PH1。EMA人用医药产品委员会根据2022年9月晚期PH1患者的ILLUMINATE-C数据，发表了积极意见，建议对Oxlumo的上市授权进行变更。Oxlumo还在一项全球2期研究中进行评估，作为对复发性肾结石病和尿草酸盐水平升高患者的研究性治疗。
今年10月6日，Alnylam制药宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Oxlumo(lumasiran)的补充新药申请(sNDA)，用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)以降低儿童和成人患者的尿草酸盐(UOx)和血浆草酸盐(POx)水平。以前，该疗法仅被批准用于降低UOx水平。
最新的批准是基于多中心、单臂3期ILLUMINATE-C研究(NCT04152200)的数据，该研究评估了一种HAO1导向的小干扰核糖核酸lumasiran在21例PH1患者中的疗效和安全性，这些患者12个月及以上的估计肾小球滤过率(eGFR)为45mL/min/1.73m²或更低，或12个月以下的血清肌酐升高，包括血液透析患者。
该研究包括6名在研究纳入时不需要透析的患者(队列A)和15名正在接受稳定的血液透析方案治疗的患者(队列B)。
研究结果显示，该研究符合主要终点，显示队列A从起始到第6个月的POx平均降低了33%(95%CI，-82，15)，队列B从起始到第6个月的透析前POx平均降低了42%(95%CI，-51，34)。
队列A中平均POx从起始时的65mol/L(95%CI，21-108)降至第6个月时的33mol/L(95%CI，10-56)，队列B中从起始时的108mol/L(95%CI，92-125)降至第6个月时的62mol/L(95%CI，51-72)。两个队列早在第1个月就实现了POx的降低。
lumasiran报告的最常见不良反应是注射部位反应。
sNDA还纳入了PH1儿童和成人患者的3期ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B研究的非盲扩展期的额外数据。研究结果显示，使用lumasiran治疗实现UOx分别在第24个月和第12个月持续下降。
参考来源：‘Alnylam Announces FDA Approval of Supplemental New Drug Application for OXLUMO® (lumasiran) in Advanced Primary Hyperoxaluria Type 1’，新闻发布。Alnylam Pharmaceuticals, Inc.；2022年10月6日发布。
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