据Fennec制药于9月21日宣布，美国FDA批准Pedmark（sodium thiosulfate injection，硫代硫酸钠注射液），具体适应症为：用于降低1个月及以上患有局部非转移性实体瘤的儿童患者与顺铂相关的耳毒性风险。
在美国，Pedmark是首个获批用于该症的治疗方法，可帮助患者降低听力损失的风险。
该批准基于2项多中心、随机、对照、非盲的3期试验，即SIOPEL6(NCT00652132)和COG ACCL0431(NCT00716976)的数据，这些试验评估了硫代硫酸钠在预防接受以顺铂为基础的化疗的儿童患者中因顺铂引起的听力损失方面的功效。
其中，SIOPEL6试验纳入了114名正在接受基于顺铂方案的术前化疗，具有标准风险的肝母细胞瘤患者（一种罕见的起源于肝脏的癌症）。一半的患者被随机分配接受Pedmark同时进行顺铂治疗，而另一半则没有。
研究结果表明，与未接受Pedmark治疗的患者组相比，接受Pedmark治疗的患者组的听力损失发生率较低。未接受Pedmark组的发生率为68%；接受Pedmark组的发生率为39%。在另一项COGACCL0431临床试验中，涉及125名患有实体瘤且正在接受顺铂方案治疗的儿童。与SIOPEL6相似，一半患者接受Pedmark联合顺铂治疗，另一半患者未接受。
研究人员在治疗开始时以及最终顺铂治疗后4周评估了听力损失。与仅接受顺铂的患者相比，接受Pedmark的患者的听力损失发生率较低。未接受Pedmark组的发生率为58%；接受Pedmark组的发生率为44%。
在安全性方面，SIOPEL6报告的最常见不良反应为呕吐、恶心、血红蛋白减少和高钠血症；在COGACCL0431中，是低钾血症。
顺铂诱导的耳毒性是由耳蜗毛细胞的不可逆损伤引起的，这种损伤被认为是由活性氧产生和DNA直接烷基化导致细胞死亡共同作用的结果。硫代硫酸钠直接与顺铂相互作用，生成非活性铂类。硫代硫酸钠产生的细胞内效应，如提高抗氧化剂谷胱甘肽水平和抑制细胞内氧化应激，也可能有助于降低耳毒性。
另外，在顺铂输注超过6小时后给药时，尚未确定Pedmark的安全性和有效性。在较长时间的顺铂输注后给药时，Pedmark可能不会降低耳毒性的风险，因为可能已经发生了不可逆的耳毒性。
整体来说，听力损失会对人的生活产生深远的影响，将Pedmark纳入治疗策略，在不降低顺铂治疗效果的情况下保护患者的听力，这是朝着帮助改善这些患者长期预后迈出了可喜的一步。
目前，硫代硫酸钠(商品名PEDMARQSI)的上市许可申请(MAA)正在接受欧洲药品管理局(EMA)的评估。
参考来源：‘FENNEC PHARMACEUTICALS ANNOUNCES FDA APPROVAL OF PEDMARK® (SODIUM THIOSULFATE INJECTION)’，新闻发布。Fennec Pharmaceuticals Inc.；2022年9月21日发布。
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