礼来公司于2022年9月21日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Retevmo(selpercatinib,塞帕替尼)用于患有局部晚期或转移性实体瘤的成人，这些实体瘤具有转染期间重排(RET)基因融合，在之前的系统治疗中或之后有进展，或没有令人满意的替代治疗方案。加速批准基于总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。
Retevmo(selpercatinib)是第一个也是唯一一个针对患有RET基因融合的晚期或转移性实体瘤的成人的RET抑制剂，无论其类型如何。
这两项批准基于pivotal多中心、开放标签、多短期1/2期LIBRETTO-001试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03157128)的数据，该试验评估了选择性RET激酶抑制剂selpercatinib在局部晚期或转移性RETfusion阳性实体瘤(包括NSCLC)患者中的疗效和安全性。主要疗效结果是ORR和DOR，由盲法独立审查委员会评估。
在41例RET融合阳性实体瘤患者中，ORR为44% (95% CI，28-60)，其中4.9%达到完全缓解(CR)，39%达到部分缓解(PR)。中位DOR为24.5个月(95% CI，9.2-不可评估[NE])，67%的DOR持续至少6个月。
在247例RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，既往接受过铂类化疗，ORR为61% (95% CI，55-67)，其中7.3%达到CR，54%达到PR。中位DOR为28.6个月(95% CI，20-NE)，63%的DOR持续至少12个月。此外，根据一项探索性亚组分析，在144名既往接受过抗PD-1或抗PD-L1治疗的患者中，ORR为63% (95% CI，54-70)，中位DOR为28.6个月(95% CI，14.8-NE)，这些患者先后接受了抗PD-1或抗PD-治疗或同时接受了以铂类为基础的化疗。
在69例初治RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，ORR为84% (95% CI，73-92)，其中5.8%达到CR，78%达到PR。中位DOR为20.2个月(95% CI，13-NE)，50%的DOR持续至少12个月。
至于安全性，塞帕替尼最常见的不良反应是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3级或4级实验室异常是淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶增加、天冬氨酸氨基转移酶增加、钠减少和钙减少。
参考来源：
FDA approves Lilly’s Retevmo® (selpercatinib), the first and only RET inhibitor for adults with advanced or metastatic solid tumors with a RET gene fusion, regardless of type. News release. Eli Lilly and Company. Accessed September 22, 2022.
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