据Nobelpharma America公司于8月30日通过新闻稿宣布，美国批准Hyftor（sirolimus topical gel，西罗莫司外用凝胶）0.2%上市，治疗成人和6岁及以上儿童与结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤。
Hyftor是一种透明凝胶，含有0.2%的处方药西罗莫司，该成分是一种mTOR抑制剂。这是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗该适应症的外用药物。此前于2022年3月获批。
在一项临床试验（研究标识符：NCT02635789）中，62名患者参加了试验，包括25名6至18岁的患者，评估了Hyftor的疗效和安全性。受试者每天两次将Hyftor或安慰剂凝胶涂在脸上，持续12周。研究者使用受试者的原始起始照片作为参考，评估了面部血管纤维瘤的大小和发红度的改善情况。
具体为：
1.“改善”的评估定义为大小至少减少50%，发红度减少2级；
2.“显著改善”的评估定义为大小至少减少75%，发红度减少3级。
试验进行12周后，观察到Hyftor对患者的改善。试验结果得出，与安慰剂凝胶治疗的患者相比，接受Hyftor治疗的患者中达到“改善”或“显著改善”的患者比例更高。
在安全性方面，报告的最常见不良反应为皮肤干燥、应用部位刺激、瘙痒、痤疮、痤疮样皮炎、眼部充血、皮肤出血和皮肤刺激。在3期研究中，共有13名6岁至17岁的儿科患者接受了Hyftor治疗，另有48名3岁至17岁的参与者参加了为期104周的非盲安全性试验。成人和儿童患者出现不良反应的频率相似。
香港济民药业了解到：“Hyftor是西罗莫司的局部凝胶制剂。它不适用于6岁以下的儿童。凝胶的使用应限于血管纤维瘤的受累区域，且使用部位不应被遮挡。在临床研究中，Hyftor已被证明可在12周时改善面部血管纤维瘤的大小和发红度。不过，对西罗莫司或凝胶的其他任何成分过敏史的患者禁用Hyftor。”
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