2022年8月31日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp)用于治疗成人和儿童患者的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的非中枢神经系统(非CNS)表现。
值得一提的是，Xenpozyme是专门用于治疗ASMD的第一种疗法，也是目前唯一被批准用于治疗该疾病的疗法。
该批准基于ASCEND和ASCEND-Peds临床试验的阳性数据，其中Xenpozyme显示了肺功能(通过肺一氧化碳弥散量或DLco测量)和血小板计数的临床相关改善，以及脾和肝体积的减少，并具有经证明的安全性。
ASCEND试验
ASCEND试验评估Xenpozyme的有效性和安全性；31名患有A/B型或B型ASMD的成年患者随机接受Xenpozyme或安慰剂治疗52周(初步分析)。在试验中，Xenpozyme改善了肺功能，评估为从基线到第52周预测的肺一氧化碳弥散量(DLco)的百分比变化，并减少了脾脏体积，评估为从基线到正常值倍数(MN)的百分比变化。
1）从基线(49.1%)到第52周(59.4%)，接受Xenpozyme治疗的十二(12)名患者的预测DLco百分比发生了平均变化。与安慰剂组17名患者的DLco从基线(48.5%)到第52周(49.9%)的3%改善相比，这种变化代表了23.9%的相对改善。两组之间的差异(20.9%)名义上具有统计学意义(p=0.0003)。
2）从基线(11.5 MN)到第52周(7.2 MN)，十三(13)名接受Xenpozyme治疗的患者的脾脏体积平均减少了38.9%，而安慰剂组的17名患者从基线(11.2 MN)到第52周(11.2 MN)的脾脏体积平均增加了0.5%。两组之间的差异(39.4%)名义上具有统计学意义(p<0.0001)。
3）与安慰剂组的17名患者从基线(1.6 MN)到第52周(1.6 MN)的平均减少1.8%相比，用Xenpozyme治疗的12名患者的肝脏体积从基线(1.4 MN)到第52周(1.0 MN)平均减少26.5%。两组之间的差异(24.7%)名义上具有统计学意义(p<0.0001)。
4）十三(13)名接受Xenpozyme治疗的患者的血小板计数较基线平均提高了18.3%(109.3 X109/L)到第52周(126.4x109/L ),相比之下，安慰剂组的16名患者从基线水平增加了2.7%(115.6 X109/L)到第52周(120.2x109/L)。两组之间的差异(15.6%)名义上具有统计学意义(p=0.0280)。
5）所有接受Xenpozyme治疗的ASCEND患者在关键终点(DLco和脾、肝体积)均有改善。
6）成人中最常报告的药物不良反应(发生率≥10%)为头痛、咳嗽、腹泻、低血压和眼部充血。
单臂ASCEND-Peds试验
单臂ASCEND-Peds试验研究了8名小于12岁的ASMD A/B型或B型儿童患者，他们都接受了Xenpozyme治疗，主要目的是评估Xenpozyme治疗64周的安全性和耐受性。所有患者都完成了研究并继续进行扩展试验。ASCEND-Peds试验还探讨了进行性肺病、脾脏和肝脏肿大以及血小板计数的疗效终点。治疗一年后(52周):
1）从基线(48.5%)到第52周(70.9%)，三(3)名在基线时能够进行测试的患者在预测DLco百分比方面有45.9%的平均相对改善(评估5岁以上儿童是否能够进行测试)。
2）从基线(18.3 MN)到第52周(9.5 MN)，接受Xenpozyme治疗的八(8)名患者的脾脏体积平均减少了46.7%。
3）从基线(2.5分钟)到第52周(1.6分钟)，八(8)名接受Xenpozyme治疗的患者的肝脏体积平均减少了38.1%。
4）七(7)名接受Xenpozyme治疗的患者的血小板计数较基线水平平均提高了37.6%(136.7 X109/L；n=8)到第52周(184.5x109/L)。
5）2例(25%)接受Xenpozyme治疗的儿童患者出现过敏反应的严重不良反应。
6）与治疗相关的严重不良反应、过敏反应(包括过敏反应)和输液相关反应发生在输液24小时内，并且在儿科患者中观察到的比例高于成人患者。
7）儿科患者最常报告的药物不良反应(发生率≥20%)为发热、咳嗽、腹泻、鼻炎、腹痛、呕吐、头痛、荨麻疹、恶心、皮疹、关节痛、瘙痒、疲劳和咽炎。
总体而言，Xenpozyme 治疗改善了肺功能并减少了肝脏和脾脏的大小。
文章来源：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-xenpozyme-olipudase-alfa-rpcp-non-cns-manifestations-acid-sphingomyelinase-deficiency-5888.html
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