2022年08月26日，Incyte公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pemazyre（pemigatinib，培米替尼）用于治疗带有FGFR1基因重组的复发或难治性髓系或淋巴系肿瘤（MLNs）成人患者。
Pemazyre的活性药物成分pemigatinib是一种针对FGFR异构体1、2、3的强效、选择性、口服小分子抑制剂。在临床前研究中，pemigatinib已被证实针对发生FGFR基因改变的癌细胞具有强效和选择性药理学活性。
值得一提的是，这是Pemazyre获批的第2项适应症，它成为首个获批用于治疗带有FGFR1基因重组的MLN患者的精准疗法。此前于2020年获FDA加速批准用于治疗，经FDA批准检测、带有FGFR2融合或其他类型基因重组的复发或难治性、局部不可切除或转移性胆管癌。
批准是根据FIGHT-203试验数据。FIGHT-203为一多中心、开放标签、单臂临床2期试验，目的为检验Pemazyre在28名带有FGFR1基因重组的复发或难治性MLN患者中的疗效和安全性。病患可能是在接受同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）或接受疾病相关治疗后出现复发，或者本身不符合接受allo-HSCT或其他疾病疗法的患者。
数据分析显示，在那些骨髓处于慢性期、不论是否出现EMD情形的患者中（N=18），完全缓解（CR）率为78%（14/18，95% CI：52-94），达到完全缓解的中位时间为104天（范围：44-435天）。病患的中位持续缓解时间尚未达到（范围1+至988+天）。在骨髓处于急性期、不论是否出现EMD情形的患者中（N=4），有2位达成完全缓解（持续时间：1+至94天）。在仅出现EMD的患者中（N=3），有1位达成完全缓解（持续时间：64+天）。而在所有病患中（N=28，包含3位没有出现形态异常疾病患者），完全细胞遗传缓解率为79%（22/28，95% CI：59-92）。
Incyte首席执行官埃尔韦·霍佩诺特在一份新闻稿中说:“对患有FGFR1重排的MLNs的人来说，Pemazyre的批准代表着一个重要的治疗进步，这些人目前的治疗选择有限。”“这些都是复杂的血液恶性肿瘤，具有一系列表现，此次批准凸显了Incyte在推进罕见血液癌症患者护理方面的持续领导地位和承诺。”
安全性方面，最常见（≥20%）的不良反应包含高磷酸盐血症（74%）、指甲毒性（62%）、秃发（59%）、口炎（53%）、腹泻（50%）、干眼症（50%）、红疹（35%）、腹痛（35%）、贫血（35%）、便秘（32%）、口干（32%）、鼻出血（29%）、视网膜色素上皮细胞脱落（26%）、肢体末端疼痛（26%）、食欲下降（24%）、皮肤干燥（24%）、消化不良（24%）、背痛（24%）、恶心（21%）、视力模糊（21%）、外周水肿（21%）与头晕（21%）。
2021年3月，Pemazyre获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌患者。
Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。
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