2021年11月,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Besremi(ropeginterferon alfa-2b-njft),用于治疗成年人真性红细胞增多症(PV)。
Ropeginterferon alfa-2b是一种新型长效型(>98%)单一异构体聚乙二醇脯氨酸干扰素(ATC L03AB15),代动力学特征有所改善,并且具有耐受性和便利性。
该批准是基于PEGINVERA研究(NCT01193699)的结果,这是一项为期 7.5 年的前瞻性、多中心、单臂试验。
研究结果显示,61%的患者在治疗期间达到完全血液学应答(CHR) ,80%的患者产生血液学应答。即患者的红细胞体积低于45%,近期没有进行过放血,白细胞计数和血小板计数正常,脾脏大小正常,并且没有血块。
该症的治疗包括静脉切开术(通过静脉中的针头去除多余血细胞的手术)以及减少血细胞数量的药物;Besremi就是其中一种药物,这是一种创新的单PEG化长效干扰素,靶向骨髓、真性红细胞增多症的根源,可以解决潜在的疾病。它被认为是通过附着在体内的某些受体上,引发连锁反应,使骨髓减少血细胞的产生。
在给药方面,患者每两周皮下注射一次。如果Besremi能够减少多余的血细胞并维持正常水平至少一年,则给药频率可降至每四周一次。
Besremi在美国获得治疗真性红细胞增多症的孤儿药称号。其于2019年获得欧洲药品管理局(EMA)批准,2021年在美国获得批准,最近在台湾和韩国获得批准。在美国批准的3个月后,NCCN指南纳入了Besremi,将其作为成人真性红细胞增多症的推荐治疗方案。
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