2022年8月17日，根据FDA的新闻稿，美国FDA已批准betibegelogene autotemcel(beti-cel；Zynteglo）适用于需要定期输注红细胞的成人和儿童β-地中海贫血患者。
患者将接受作为单剂量给药的1倍基因治疗的beti-cel。该批准是在FDA将申请审查期延长3个月之后。FDA需要延期审查提交的额外数据。虽然这些数据是对应用程序的重大修改，但这并不影响安全性。
“Beti-cel是一种针对输血依赖型β地中海贫血的基因疗法。这种产品是患者自体干细胞的组合，这些干细胞已经用表达β-珠蛋白基因的慢病毒载体转导，并允许产生正常的人β-珠蛋白。这将允许血红蛋白A或正常成人血红蛋白的产生，而大多数传播依赖型地中海贫血患者不能产生血红蛋白A或正常成人血红蛋白，”血液科主任Alexis A. Thompson医学博士和费城儿童医院血液学捐赠主席Elias Schwartz医学博士以及美国血液学会(ASH)指导委员会成员和前ASH主席在接受CancerNetwork采访时说。
与beti-cel在指定患者群体中的疗效相关的各种试验结果支持该批准。Beti-cel被设计为一次性基因疗法，在造血干细胞中添加修饰形式的β-珠蛋白基因的功能副本。一旦基因建立，造血干细胞可能产生HbAT87Q，从而消除或减少输血的需要。
一、HGB-207/北极星-2
在3期HGB-207/北极星-2试验(NCT02906202)中，23名输血依赖型β-地中海贫血和非–β0/β0基因型的成人或儿童患者中有20名实现了输血独立(TI ),其中6名患者年龄小于12岁。3TI期间的平均血红蛋白水平为11.7 g/dL。TI的中位持续时间为20.4个月，12个月时的平均血红蛋白水平为8.7克/分升。
四名患者出现了与治疗相关的AE。3例出现4级严重肝小静脉闭塞症，1例出现2级非严重肝小静脉闭塞症。
二、LTF-303
在1/2期HGB-205 (NCT02151526)或3期HGB-207试验之后，患者被邀请参加为期13年的长期LTF-303研究(NCT02633943)。
51名患者中有40名实现了输血独立，在1/2期试验中接受治疗的所有患者中，输血独立率为68%，在3期试验中为86%。在平均44.2个月的输注后随访中，所有有TI的患者都没有输注。在1/2期试验中接受治疗的患者中，持续TI的中位持续时间为57.1个月，在3期试验中为26.3个月。
三、儿科研究
3期Northstar-2和Northstar-3 (NCT03207009)研究包括儿科患者，其中16名小于12岁，11名年龄在12至18岁之间。在中位数为25.5个月的随访中，91%的患者获得了TI，其中12岁以下患者的TI期间加权血红蛋白水平中位数为10.0 g/dL，12至18岁患者的TI期间加权血红蛋白水平中位数为11.7 g/dL。
在两项研究中，与治疗相关的AE发生率较低，1例患者在输注后出现3级血小板减少症。治疗期间无患者死亡。
参考来源：FDA approves first cell-based gene therapy to treat adult and pediatric patients with beta-thalassemia who require regular blood transfusions. News Release. FDA. August 17, 2022. Accessed August 17, 2022. https://bit.ly/3Qv5KQd
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