2022年8月17日,luebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)在美国获批上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。
值得一提的是,Zynteglo是针对这一患者群体首款获得FDA批准的基因疗法。此前已获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格,并在欧盟获得批准。
Zynteglo的效果和安全性得到两项多中心临床研究的支持。参与者包括需要接受常规血红细胞输注的成人和儿童β地中海贫血患者。疗效的评估标准为输血独立性(transfusion independence),定义为患者在不接受血红细胞输注的情况下,维持预定的血红蛋白水平至少12个月。在接受Zynteglo治疗的41名患者中,89%达到输血独立性。最新随访结果显示,这一疗效表现出良好的持久性。
此前于2020年luebird bio在德国推出Zynteglo(LentiGlobin),这是一种一次性的基因疗法,用于适合造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的治疗。
Zynteglo可解决TDT的内在基因病因,有潜力使患者摆脱输血依赖(输血非依赖),一旦实现这一点,预计将持续终身。
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