2022年8月3日，Alnylam制药宣布评估patisiran在甲状腺素运载蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性伴心肌病的成人患者中的疗效和安全性的APOLLO-B 3期研究阳性顶线结果显示，与安慰剂相比，Patisiran在12个月时在6分钟步行测试中的统计学显着改善达到了主要终点；此外，根据堪萨斯城心肌病问卷的测量，与安慰剂相比，Patisiran在12个月时也达到了第一个次要终点，生活质量显着改善。
这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的APOLLO-B 3期研究(NCT03997383)包括360名患有ATTR淀粉样变性（遗传性或野生型）的成年心肌病患者。患者以1:1的比例随机分配接受每3周静脉注射0.3mg/kg的patisiran或安慰剂，持续12个月。
研究结果表明，与安慰剂相比，patisiran治疗达到了主要终点，实现在12个月时的6分钟步行测试(6-MWT)与起始相比有统计学意义的改善(P=0.0162)。此外，与安慰剂相比，patisiran组的健康相关生活质量（次要终点；通过堪萨斯城心肌病问卷测量）有统计学意义的改善（P=0.0397）。
关于12个月内6-MWT的全因死亡率、心血管事件频率和基线变化等次要复合终点，公司报告了一个不显着的结果(P=.0574)。因此，没有对2个复合终点进行正式的统计测试，其中包括全因死亡率和全因住院频率和紧急心力衰竭就诊。
最常见的不良事件包括输液相关反应、关节痛和肌肉痉挛。根据全因死亡率疗效分析，patisiran组有4人死亡（2.2%），安慰剂组有10人死亡（5.6%）。
完整的研究结果将于2022年9月8日在德国海德堡举行的第18届淀粉样变性国际研讨会上公布。公司计划于2022年底向美国食品药品监督管理局提交一份关于patisiran的补充新药申请。
此前，Patisiran是ONPATTRO的通用名称，在美国和加拿大被批准用于治疗成人hATTR淀粉样变性多神经病。在欧盟、瑞士和巴西，被批准用于治疗1期或2期hATTR淀粉样变性伴多发性神经病，在日本被批准用于治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病。
参考来源：‘Alnylam Reports Positive Topline Results from APOLLO-B Phase 3 Study of Patisiran in Patients with ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy’，新闻发布。Alnylam Pharmaceuticals, Inc.；2022年8月3日发布。
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