近日，Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，RNAi疗法Onpattro(patisiran)在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验中达到主要终点。
Patisiran是一款靶向和沉默TTR基因的mRNA的RNAi疗法，它可以阻断野生型和突变TTR蛋白的产生，从而减少淀粉样蛋白在组织中的沉积。这有助于TTR淀粉样沉积物的清除，并有望恢复这些组织的功能。它是世界上首款获得监管批准的RNAi疗法，在2017年获得FDA批准用于治疗由于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病，代表着RNAi疗法开发的重要里程碑。
在这项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，总计360名患者接受了patisiran或安慰剂的治疗。试验结果显示，patisiran达到了试验的主要终点，接受治疗12个月后，与基线相比，接受patisiran治疗的患者的6分钟行走检测结果显著优于对照组（p=0.0162）。
此外，试验也达到了使用KCCQ问卷评估的健康相关生活质量指标的次要终点。在由全因死亡和心血管事件构成的复合次要终点方面，patisiran治疗未显示出统计显著差异（p=0.0574）。
Alnylam表示，公司计划在今年向美国FDA递交监管申请。如果获得批准，patisiran有望大幅度扩展可以造福的ATTR淀粉样变性患者群体。
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