Camzyos (mavacamten) 适用于治疗有症状的纽约心脏协会 (NYHA) II-III 类阻塞性肥厚性心肌病 (HCM) 的成人，以改善功能能力和症状。
值得一提的是，Camzyos是 FDA批准的第一个也是唯一一个针对阻塞性 HCM 潜在病理生理学的心肌肌球蛋白选择性变构和可逆抑制剂。
批准基于3期EXPLORER-HCM试验的数据。基线时，约73%的随机患者为NYHA II级，27% 为 NYHA III级。平均LVEF为 74%，平均Valsalva左心室流出道 (LVOT) 梯度为73mmHg。基线平均堪萨斯城心肌病问卷 23 (KCCQ-23) 临床总结评分 (CSS) 为 71。在第 30 周，服用 Camzyos 的患者中有 37% (n=45/123) 达到复合主要终点，定义为比例达到混合静脉氧压 (pVO 2 ) 改善≥1.5 mL/kg/min 加上 NYHA 分级至少改善 1 或 pVO 2改善的患者的比例≥3.0 mL/kg/min 且 NYHA 等级无恶化，而安慰剂组为 17% (n=22/128)。差异为 19%（95% CI：9、30；p=0.0005）。此外，在第 30 周，与安慰剂组相比，接受 Camzyos 的患者在所有次要终点方面都有更大的改善，包括：
与基线运动后 LVOT 峰值梯度的平均变化 [-47 mmHg 与 -10 mmHG；-35 差异（95% CI：-43，-28；p <0.0001）]
pVO 2与基线的平均变化[1.4 mL/kg/min vs -0.1 mL/kg/min；1.4 差异 (95% CI: 0.6, 2.1; p <0.0006)]
NYHA 分级≥ 1 级改善的患者数量 (%) [80 (65%) 对 40 (31%)；差异 34% (95% CI; 22%, 45%; p <0.0001)]
KCCQ-23 † CSS [14 vs 4; 差异 9 (95% CI: 5, 13); p <0.0001]
KCCQ-23 总症状评分 (TSS) 中基线的平均变化 (12 vs 5)
KCCQ-23 物理限制 (PL) 中基线的平均变化 (15 vs 4)
† KCCQ-23 CSS 源自 KCCQ-23 的总症状评分 (TSS) 和身体限制 (PL) 评分。CSS 的范围从 0 到 100，分数越高表示症状和/或身体限制越轻。
缺失数据未被估算以总结基线和从基线到第 30 周值的变化。使用重复测量的混合模型估计治疗组与基线的平均变化差异。
安全性方面，在EXPLORER-HCM试验中，超过5%的患者出现头晕（27% 对 18%）和晕厥（6% 对 2%），Camzyos 组比安慰剂组更常见。两个治疗组的基线时平均 (SD) 静息 LVEF 为 74% (6)。在 30 周的治疗期间，Camzyos 组的 LVEF相对于基线的平均 (SD) 绝对变化为 -4% (8)，安慰剂组为 0% (7)。在第 38 周，试验药物中断8周后，两个治疗组的平均 LVEF 与基线相似。此外，Camzyos 组中的 7 名 (6%) 患者和安慰剂组中的 2 名 (2%) 患者在治疗期间经历了 LVEF 的可逆降低至 <50%（中位数 48%：范围 35-49%）。在使用Camzyos治疗的所有7名患者中，LVEF在Camzyos 中断后恢复。
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