2022年7月8日，Horizon治疗学公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准了Krystexxa(pegloticase，中文译名：普瑞凯希)的扩展标签，以纳入与甲氨蝶呤联合用药，用于治疗未控制的痛风患者，以实现对治疗的完全应答。
扩大批准是基于双盲、安慰剂对照的4期MIRROR试验(NCT03994731)的数据，该试验评估了Krystexxa联合甲氨蝶呤在152名痛风未得到控制的成人中的疗效和安全性。患者被随机分配接受甲氨蝶呤或安慰剂治疗4周，然后接受Krystexxa联合甲氨蝶呤(n=100)或安慰剂(n=52)治疗52周。
结果显示，接受krystxxa加甲氨蝶呤治疗的患者中有71%达到了主要终点，达到了完全的血清尿酸(sUA)应答，定义为在第6个月期间至少80%的时间内sUA低于6mg/dL，相比之下，接受krystxxa加安慰剂治疗的患者中有39%达到了主要终点(P<0.0001)。此外，在第12个月期间，接受Krystexxa联合甲氨蝶呤治疗的患者中有60%达到完全sUA应答，相比之下，接受Krystexxa联合安慰剂治疗的患者中有31%达到完全sUA应答(P=0.0003)。
在起始时患有经验证的痛风石患者中，54%接受Krystexxa联合甲氨蝶呤治疗的患者在第12个月达到完全应答，定义为至少1个痛风石100%消退，无新的痛风石，且无单一痛风石显示进展，而接受Krystexxa联合安慰剂治疗的患者为31%(P=0.048)。
临床试验数据显示联合治疗没有新的安全问题。在Krystexxa加甲氨蝶呤组与Krystexxa加安慰剂组相比，观察到输注反应发生率较低（分别为4%和31%）。甲氨蝶呤联合用药最常见的不良反应包括痛风发作、关节痛、COVID-19、恶心和疲劳。
在MIRROR试验中，大约26%的患者预先存在针对pegloticase的抗体。研究结果显示，30%的Krystexxa+甲氨蝶呤组和51%的Krystexxa+安慰剂组的滴度从起始水平上升或在起始水平为阴性，并在给药后1个或更多时间点出现抗pegloticase反应。那些具有较高抗体滴度的人更有可能具有较快的清除速度和较低的疗效。
参考来源：‘FDA Approves KRYSTEXXA® (pegloticase) Injection Co-Administered With Methotrexate, Expanding the Labeling to Help More People with Uncontrolled Gout Achieve a Complete Response to Therapy’，新闻发布。Horizon Therapeutics plc.；2022年7月8日发布。
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