导读：Nexviadyme是赛诺菲开发的第二代酶替代疗法（ERT），将为庞贝病患者提供一种新的护理标准。在临床试验中，Nexviadyme治疗使庞贝病患者的呼吸功能和活动性方面表现出有临床意义的改善。
近日，赛诺菲（Sanofi）宣布欧盟委员会（CE）已批准Nexviadyme（avalglucosidase alfa，neoGAA）：用于长期治疗庞贝病（Pompe disease），包括晚发型庞贝病（LOPD）或婴儿型庞贝病（IOPD）。
此前，Nexviazyme是自2006年欧盟批准Myozyme（alglucosidase alfa，重组阿糖苷酶α）以来，欧洲第一种新批准的庞贝病药物。
一项强有力的临床开发项目显示，在LOPD和IOPD患者中，Nexviadyme在关键疾病负担指标方面显示出有临床意义的差异。
COMET（NCT02782741）是一项头对头3期研究，在LOPD患者中开展。研究中，患者随机分配，接受Nexviadyme或标准护理药物Lumizyme治疗，剂量均为20mg/kg，每2周静脉输注一次。结果显示，治疗近一年（49周）期间，Nexviadyme使LOPD关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）显示出临床意义的改善，并且疗效非劣效于Lumizyme。在该试验的开放标签部分，20例由Lumizyme转为Nexviadyme治疗的患者的初步数据也显示，在第97周时肺功能和活动性表现更好。
具体数据为：（1）治疗第49周，Nexviazyme组患者预测的用力肺活量（FVC）百分比与基线检查时相比提高了2.9分（SE=0.9）、与Lumizyme组相比有2.4分的更大改善，差异超过了非劣效性界值（p=0.0074；95%CI:-0.13，4.99），但错失统计学优越性（p=0.06）。（2）该试验的一个关键次要终点是通过6分钟步行试验（6MWT）测定功能耐力，在治疗第49周，Nexviazyme组患者与基线检查时相比步行距离增加了32.2米（SE=9.9）、与Lumizyme组相比多走了30米（95%CI:1.33,58.69）。根据研究方案的分层结构，没有对所有次要终点进行正式的统计学检验。
2期mini-COMET（NCT03019406）研究评估了Nexviadyme治疗IOPD患者的安全性和探索性疗效。所有患者都曾接受过Lumizyme治疗，但未能充分缓解。研究中，这些患者被随机分配至2种剂量（20mg或40mg/kg体重）Nexviadyme治疗，或接受其目前稳定剂量的Lumizyme。结果显示，治疗6个月后，2种剂量Nexviadyme耐受性良好，无严重副作用。次要目标显示，在先前接受Lumizyme治疗但疗效指标下降或未能充分得到控制的患者中，Nexviadyme治疗使疗效指标显示出改善或稳定，包括大运动功能测量（GMFM-88）、快速运动功能测试（QMFT）、儿童残疾指数评估（Pompe-PEDI）、左室质量z评分（LVMZ）、眼睑位置测量结果。
来自4项临床研究的汇总安全性分析发现，接受Nexviadyme治疗的患者中，报告的严重不良反应包括发冷（1.4%）、头痛、呼吸困难、呼吸窘迫、恶心、皮肤变色、胸部不适、发热、血压升高、体温升高、心率升高和血氧饱和度降低（各0.7%）。
在美国，Nexviadyme以品牌名Nexviazyme销售，该药于2021年8月获得批准，用于治疗年龄≥1岁的LOPD患者。此前，美国FDA已授予了Nexviazyme治疗庞贝病的突破性药物资格（BTD）和快速通道资格（FTD）。
原文出处：Nexviadyme (avalglucosidase alfa) approved by European Commission as a potential new standard of care for the treatment of Pompe Disease
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