2021年6月7日，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准aduhelm(aducanumab-avwa)作为首个也是唯一一个通过减少大脑中的淀粉样β斑块来解决阿尔茨海默病定义病理的治疗方法。
加速批准是根据临床试验数据批准的，这些数据证明了aduhelm对减少淀粉样β斑块的作用，淀粉样β斑块是一种合理地可能预测临床益处的生物标志物，在这种情况下，临床衰退减少。是否继续批准ADUHELM适应症作为阿尔茨海默病的治疗方法，可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。
在两项3期临床试验——EMERGE(研究1)和ENGAGE(研究2)—中，对患有早期阿尔茨海默病(轻度认知障碍和轻度痴呆)且已确认存在淀粉样病变的患者评估了aduhelm的疗效。ADUHELM的效果也在双盲、随机、安慰剂对照、剂量范围的1b期研究PRIME(研究3)中进行了评估。在这些研究中，aduhelm始终显示出对降低淀粉样β斑块的剂量和时间依赖性效应(ENGAGE中降低59 %[ p < 0.0001 ], EMERGE中降低71 %[ p < 0.0001 ], PRIME中降低61 %[ p < 0.0001]。
超过3000名患者接受了至少一剂aduhelm，aduhelm的安全性得到了很好的描述。最常报告的不良事件是被称为淀粉样蛋白相关成像异常或“ARIA”的事件的放射线检测与10%的安慰剂组患者相比，41%的ADUHELM 10 mg/kg组患者观察到ARIA (-E和/或-H)。24%接受ADUHELM 10 mg/kg治疗的患者出现临床症状，观察到ARIA (-E和/或-H)，相比之下，接受安慰剂治疗的患者出现临床症状的比例为5%。ARIA患者最常见的症状是头痛。与ARIA相关的其他症状包括意识模糊、头晕、视觉障碍和恶心。至少有2%接受ADUHELM治疗的患者报告了不良反应，并且这些不良反应的发生频率比接受安慰剂治疗的患者高至少2 %,这些不良反应包括ARIA-E、头痛、ARIA-H微出血、ARIA-H表面铁质沉着症、跌倒、腹泻和意识模糊/谵妄/精神状态改变/定向障碍。
卫材首席执行官Haruo Naito表示:“自80年代初以来，卫材一直致力于创造阿尔茨海默病的新疗法，通过不懈的追求来了解这种疾病的根本原因，我们花了超过四分之一世纪的时间来了解阿尔茨海默病患者的需求。”。“我们非常高兴能够在ADUHELM的批准下，开启阿尔茨海默病治疗历史的新篇章。这一批准有可能为全球健康、社会的未来带来希望，最重要的是，为患者及其家人带来希望，并代表着朝着这一毁灭性疾病的整体生态系统解决方案的进步迈出了一大步。”
参考来源：FDA grants accelerated approval for ADUHELM™ as the first and only Alzheimer’s disease treatment to address a defining pathology of the disease
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