近日，根据1/2期LIBRETTO-001 basket研究(NCT03157128)的长期随访，使用selpercatinib (Retevmo,塞帕替尼)治疗RET融合阳性实体癌患者产生了有希望的长期反应和生存率。
研究者报告的总体缓解率(ORR)为44% (95% CI，29%-60%)，缓解持续时间为24.5个月(95% CI，9.2-不可估计[NE])，中位无进展生存期(PFS)为13.2个月(95% CI，7.4-26.2)，总体生存期(OS)为18.0个月(95% CI，10.7-NE)浸水使柔软融合阳性肿瘤不可知人群(n = 41)。跨越各种各样的浸水使柔软融合阳性实体瘤类型，塞帕替尼已被证明对胰腺癌、唾液腺癌和结肠癌有效。在2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会期间，医学博士Vivek Subbiah在一张海报中展示了这些结果。
LIBRETTO-001 (NCT03157128)是一项具有1期和2期剂量扩大部分的多中心研究，该研究招募了当地确定的浸水使柔软变更(n = 461)。篮子试验形式包括诊断为非小细胞肺癌(n = 360)、甲状腺癌(n = 56)和其他癌症(n = 45)的患者。Vivek在本次报告中阐述了其他癌症篮子中的疗效人群(n = 41)。该人群包括在数据截止前至少登记6个月的患者。
主要终点是由独立审查委员会确定的ORR，次要终点包括缓解持续时间、PFS、OS和安全性。患者的中位年龄为53岁(范围为21-85岁)，女性(51%)略多于男性，大多数人口为白人(69%)。60%的患者ECOG表现状态为1，33%的患者表现状态为0。患者既往接受过2次全身治疗，大多数(60%)接受过1-2次全身治疗，31%接受过3次或更多次全身治疗。
疗效数据(n = 41)显示，5%有完全缓解，39%有部分缓解，34%病情稳定，7%病情进展。在中位数为14.9个月的随访中，1年的缓解持续时间为73.7% (95% CI为43.9%-89.3%)。
在中位数为16.4个月的随访中，1年的PFS为53.1% (95% CI为34.1%-68.8%)。在中位数为18.8个月的随访中，1年的OS为66.8% (95% CI为48.6%-79.8%)。
当按肿瘤类型评估疗效时，研究者注意到在1名乳腺癌患者和1名小肠癌患者中观察到完全缓解。总体而言，在至少2名可评估患者的数据中观察到肿瘤类型的反应，并在多个RET融合伴侣中观察到活性。
Subbiah评论说，肿瘤反应瀑布图“描述了在患有可测量疾病的患者中观察到的反应，包括1次随访评估。80%的患者显示肿瘤缩小了。”
关于抗肿瘤活性，研究人员报告了1.9个月的中位反应时间和24.5个月的中位反应持续时间，其中一半的反应在数据截止时仍在进行中。
回顾安全性，Subbiah说，“这45名患者的安全性与之前在总体人群中的报告一致，没有发现新的安全性信号。”在至少有1个任何因果关系的任何级别不良事件(AE)的患者中(n = 45)，42%出现丙氨酸转氨酶升高，38%出现天冬氨酸转氨酶升高，33%出现口干。最常见的3级或更高级别AE包括高血压(22%)、丙氨酸转氨酶升高(16%)和天冬氨酸转氨酶升高(13%)。关于治疗相关的不良事件，最常见的任何级别的不良事件是丙氨酸氨基转移酶升高(33%)、天冬氨酸氨基转移酶升高和口干，各为29%。最常见的治疗相关3级或更严重的AE包括丙氨酸转氨酶升高(16%)、天冬氨酸转氨酶升高(11%)和高血压(13%)。
总的来说，研究人员报告称，selpercatinib (Retevmo)在多种疾病中继续显示出有前景的活性浸水使柔软融合阳性实体瘤，包括治疗难治性胃肠道恶性肿瘤。
参考来源：Subbiah V, Wolf J, Konda B, et al. Tumor agnostic efficacy of selpercatinib in patients with RET fusion+ solid tumors: A global, multicenter, registrational trial update (LIBRETTO-001). J Clin Oncol. 2022;40(suppl 16):3094. doi:10.1200/JCO.2022.40.16_suppl.3094
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