根据药物开发商ALX肿瘤公司的新闻稿，FDA已批准下一代CD47阻断剂evorpacept (ALX148)作为孤儿药，用于急性髓细胞白血病(AML)患者的潜在治疗选择。
“从美国食品和药物管理局(FDA)获得AML和以前胃癌的孤儿药指定是一个重要的监管里程碑，反映了FDA对evorpacept改善这些晚期癌症患者临床结果的潜力的认可，”ALX肿瘤学首席医疗官Sophia Randolph博士在一份新闻稿中说。
“在我们正在进行的1/2期ASPEN-05研究[NCT 04755244]2中，我们很高兴地评估了evorpacept与venetoclax [Venclexta]和阿扎胞苷的联合用药对先前未经治疗的AML患者(不适合强化诱导治疗或复发/难治性AML患者)的疗效，”Randolph补充道。
该研究预计将招募97名至少18岁的患者，根据世界卫生组织2016年的分类，这些患者经细胞学或组织学确诊为复发/难治性或新诊断的AML，具有适当的肝肾功能和表现状态。
根据欧洲白血病网络2017标准，1期和2期部分的主要疗效结果分别是具有剂量限制性毒性的患者人数和实现完全缓解但血液不完全恢复的患者人数。
2022年6月，该公司宣布ASPEN-05的1期剂量递增部分已完成招募，在达到每四周给药一次的60mg/kg evorpacept的最高方案规定剂量水平时，未出现任何安全性问题。
该公司补充说，在进入ASPEN-05的1期剂量优化部分之前，患者招募将暂停，以等待ASPEN-02的1期部分(NCT04417517)完成，这是一项评估evorpacept和阿扎胞苷组合用于高风险MDS患者的1/2期研究。
在第1阶段，患者将接受递增剂量的evorpacept联合75 mg/m2静脉(IV)或皮下注射阿扎胞苷，每天7天，为期28天。在2期部分，患者将接受2期推荐剂量的evorpacept联合75 mg/m2静脉注射或皮下注射阿扎胞苷，每天7天，为期28天。
来自ASPEN-02的数据将用于确定在ASPEN-05研究中与venetoclax和阿扎胞苷联合使用的evorpacept的最佳剂量。ASPEN-05中正在进行的患者将继续按照方案接受治疗和随访。
参考来源：The FDA has granted an orphan drug designation to evorpacept, a next-generation CD47 blocker, for use as a potential therapeutic option for patients with acute myeloid leukemia.
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