近日，诺华宣布欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准STAMP抑制剂Scemblix（asciminib）：用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者。
现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在未来2个月内做出最终审查决定。
CHMP的积极审查意见，基于关键3期ASCEMBL试验的结果。该研究在对至少2种TKI耐药或不耐受的Ph+CML-CP患者中开展。
数据显示，治疗第24周，与辉瑞Bosulif（博舒替尼，每日1次500mg）相比，Scemblix（每日2次40mg）治疗24周使错配修复基因状态(MMR)几乎提高一倍（25.5% vs 13.2%；双臂p=0.029）。
此外安全性方面，与Bosulif治疗组相比，Scemblix治疗组因不良事件导致的停药率减少了3倍以上（5.8% vs 21.1%）。这些结果在长期随访中得到证实：治疗第96周，Scemblix治疗组MMR是Bosulif治疗组的2倍以上（37.6% vs 15.8%）。这些结果继续支持Scemblix在先前接受过至少2种TKI的Ph+CML-CP患者中的应用，并有潜力通过差异化的作用机制改变临床护理标准。
此前，美国FDA已授予asciminib快速通道资格（FTD）。2021年2月，FDA授予asciminib 2个突破性药物资格（BTD）：（1）用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。2021年10月获得美国FDA加速批准，用于治疗先前已接受过至少2种TKI治疗的Ph+CML-CP成人患者。
如果获得批准，Scemblix将是欧洲第一款通过专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋的CML疗法（STAMP抑制剂），代表着对现有TKI疗法不耐受和/或耐药的患者的重大治疗进步。
原文出处：Novartis receives positive CHMP opinion for Scemblix, a novel treatment for adult patients with chronic myeloid leukemia
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