2022年6月24日，美国食品药品监督管理局(FDA）批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的二线治疗，包括未另行说明的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发性纵隔LBCL、滤泡性淋巴瘤3B级和高级B细胞淋巴瘤。Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统（CNS）淋巴瘤患者的治疗。
Breyanzi是一种以CD19为导向的转基因自体T细胞免疫疗法，作为嵌合抗原受体(CAR)阳性活T细胞（由CD8和CD4成分组成）的特定成分给予治疗。这是一种定制治疗，使用患者自身的T细胞进行基因改造，包括一种新基因来靶向和破坏淋巴瘤细胞。
扩大批准基于随机、开放标签的3期TRANSFORM研究(NCT03575351)的数据，该研究评估了Breyanzi在一线化学免疫治疗12个月内对184名复发或难治性LBCL成人的疗效和安全性。患者被随机分配1:1接受Breyanzi单次输注或标准治疗，包括3个周期的化学免疫治疗，然后是大剂量治疗和自体HSCT。
主要终点是独立审查委员会确定的无事件生存期（EFS）。关键次要终点包括完全缓解（CR）率和无进展生存期（PFS）。
结果显示，与标准治疗组相比，Breyanzi治疗组的患者分别实现了以下改善：
· EFS：10.1个月vs 2.3个月（风险比[HR]，0.34；95%CI，0.22-0.52；P<.0001）。
· CR率：66%(95%CI,56-76) vs 39%(95%CI,29-50)(P<.0001)；Breyanzi组未完成CR的中位持续时间(NR)(95%CI,7.9-NR)。
· 中位PFS：14.8个月vs 5.7个月（HR，0.41；95%CI，0.25-0.66；P=.0001）。
Breyanzi在二线治疗中的疗效也得到来自单臂、非盲、2期PILOT试验(NCT03483103)的数据支持，该试验包括61例在1个化疗疗程后出现复发或难治性LBCL的不符合移植条件的患者。结果显示总有效率为80%(主要终点)；54%的患者达到CR，而26%的患者出现部分缓解。出现CR的中位时间为1个月(范围:0.8-6.9个月)，缓解的中位持续时间为11.2个月(95%CI，5.1-NR)。
Breyanzi报告的最常见的非实验室不良反应是疲劳、细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛和恶心。最常见的3至4级实验室异常包括淋巴细胞计数减少、中性粒细胞计数减少、血小板计数减少和血红蛋白减少。Breyanzi带有关于细胞因子释放综合征和神经系统毒性（包括致命或危及生命的反应）的风险的黑框警告。
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