导读：肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种目前尚无治愈方法且进展迅速的神经退行性疾病。依达拉奉治疗该疾的综合临床开发计划已跨越十多年，包括多项IV和口服制剂的临床试验。此次获批的口服制剂与此前获批的IV相比，其提供相同的药物和功效，并为患者提供了灵活的给药方案，可口服或经饲管给药，无需调整剂量。
2022年5月14日，美国FDA已批准口服依达拉奉（edaravone，商品名：Radicava ORS）上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是一种目前没有治愈方法，进展迅速的神经退行性疾病。
Radicava的疗效先前在一项3期研究(NCT01492686)中确定，该研究表明，与安慰剂相比，Radicava治疗在24周时将身体功能的丧失减慢了33%。
在一项为期24周的全球开放标签3期研究(NCT04165824)中，对185名ALS患者评估了Radicava ORS的安全性。至少5%的患者报告的治疗紧急不良事件(TEAE)包括肌肉无力(16.2%)、跌倒(15.7%)、疲劳(7.6%)、背痛(7.0%)、便秘(7.0%)、头痛(5.9%）和呼吸困难（5.4%）；研究期间未观察到严重的不良事件(TEAE)。
将身体功能丧失作为一个探索性终点进行研究。在完成研究的169名患者中，ALS功能评定量表-修订版评分自基线的平均变化为-5.6(95%CI，-6.5，-4.8)。
Radicava ORS含有与Radicava相同的活性成分，后者最初于2017年被批准为用于ALS治疗的静脉内(IV)输液。有效性基于一项生物利用度研究，该研究表明，在禁食条件下，口服混悬液在血液中的依达拉奉水平与静脉注射制剂的水平相当。
Radicava ORS是针对ALS患者制造的口服配方，它是体积为5mL的液体配方，可以使用注射器口服或者输入到喂食管中，不需要冷藏也不需要在使用前溶解。在接受适当指导后，医务人员只需几分钟就可以完成给药。
参考来源：Mitsubishi Tanabe Pharma America Announces FDA Approval of RADICAVA ORS (edaravone) for the Treatment of ALS. 新闻发布，Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc
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